今日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)阿斯利康（AstraZeneca）公司的BTK抑制劑Calquence（acalabrutinib），作為初始療法或后續(xù)療法，治療慢性淋巴性白血病（CLL）或小細(xì)胞淋巴瘤（SLL）成人患者。值得注意的是，該適應(yīng)癥的批準(zhǔn)是在FDA實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審評(píng)（RTOR）試點(diǎn)項(xiàng)目下完成，Calquence的獲批時(shí)間比預(yù)計(jì)的PDUFA日提前了4個(gè)月。另外，依據(jù)FDA另一個(gè)新的試點(diǎn)項(xiàng)目Orbis，澳大利亞藥品管理局（Therapeutic Goods Administration，TGA）和加拿大衛(wèi)生部（Health Canada）也同時(shí)對(duì)這一申請(qǐng)進(jìn)行了審評(píng)，在今日同時(shí)批準(zhǔn)了這一申請(qǐng)。

CLL和SLL是成人中最常見的白血病種類，也是影響淋巴細(xì)胞的血癌。當(dāng)癌癥細(xì)胞主要位于血液和骨髓中時(shí)，疾病被稱為CLL，當(dāng)癌細(xì)胞主要位于淋巴結(jié)中時(shí)，疾病被稱為SLL。CLL和SLL的疾病癥狀包括貧血，血小板計(jì)數(shù)低，疲勞，淋巴結(jié)腫大和較高的感染風(fēng)險(xiǎn)。

Calquence是阿斯利康開發(fā)的BTK抑制劑，它可以與BTK共價(jià)結(jié)合，抑制其活性。臨床前試驗(yàn)表明，與“first-in-class”BTK抑制劑ibrutinib相比，Calquence具有對(duì)BTK更高的親和力和特異性。在2017年，Calquence已經(jīng)獲得美國FDA的加速批準(zhǔn)，二線治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）。此前，F(xiàn)DA也已授予Calquence治療CLL的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。

此次批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)隨機(jī)，含活性對(duì)照組的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果。第一項(xiàng)試驗(yàn)共有535名初治CLL患者參與，第二項(xiàng)試驗(yàn)共有310名經(jīng)治CLL患者參與。兩項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果表明，與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，Calquence的單藥療法和聯(lián)合療法，能夠顯著延長患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。

“我們運(yùn)用多國合作的Orbis試點(diǎn)項(xiàng)目，批準(zhǔn)了治療慢性淋巴性白血病和小細(xì)胞淋巴瘤成人患者的新療法。這個(gè)項(xiàng)目為我們的國際合作伙伴提供了同步提交和審評(píng)癌癥用藥的新框架，”美國FDA腫瘤學(xué)卓越中心主任Richard Pazdur醫(yī)學(xué)博士說：“我們很高興可以與澳大利亞和加拿大合作，加快患者獲得新療法的速度。FDA也期待未來可以與其它國家在藥品審查中合作。”

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參考資料：

[1] FDA takes second action under international collaboration, approves new treatment option for patients with chronic lymphocytic leukemia, Retrieved November 21, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-second-action-under-international-collaboration-approves-new-treatment-option-patients

[2] CALQUENCE Approved in the US for Adult Patients With Chronic Lymphocytic Leukemia, Retrieved November 21, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191121005919/en/CALQUENCE-Approved-Adult-Patients-Chronic-Lymphocytic-Leukemia