日前，美國FDA批準擴展賽諾菲（Sanofi）公司的長效甘精胰島素注射液Toujeo適用范圍，用于治療6歲及以上1型糖尿病兒童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR試驗結果，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）也建議批準擴展適應癥。此前，Toujeo僅獲批治療18歲及以上成年患者。

高發(fā)于兒童中的1型糖尿病是種自身免疫性疾病，其特征是由免疫介導的胰島β細胞功能的喪失。據統(tǒng)計，在美國18歲以下的人群里，每300人就有1人患有1型糖尿病。1型糖尿病是胰島素依賴型糖尿病，患者需要時常應對血糖的高低波動，其中過高血糖可引發(fā)的酮癥（ketosis），以及酮癥酸中毒，而過低血糖則可引發(fā)低血糖癥。對兒童和青少年人而言，管理血糖波動尤為挑戰(zhàn)。

Toujeo是一款長效甘精胰島素注射液，胰島素含量是標準的1mL胰島素的3倍（100單位/ mL），在2015年獲得美國FDA批準上市。胰島素的主要活性是調節(jié)葡萄糖代謝，通過刺激外周葡萄糖攝取，尤其是刺激骨骼肌和脂肪對葡萄糖的攝取，以及通過抑制肝葡萄糖的產生來實現(xiàn)降低血糖的效果。

這一批準主要基于一項名為EDITION JUNIOR的試驗結果。該試驗旨在驗證Toujeo在治療6至17歲1型糖尿病患者中的療效。試驗結果顯示，治療6個月后，與Toujeo Gla-100相比，Toujeo治療組中的患者實現(xiàn)了降低糖化血紅蛋白水平（HbA1c）的非劣效性標準，達到研究的主要終點。此外，該組患者中酮癥和嚴重低血糖癥（<54 mg/dL）的發(fā)生率都相對更低，具有管理血糖波動的有效性。

“在全球范圍內，有50％至80％的1型糖尿病患者需要更多的治療選擇，以期達到HbA1c水平低于7.5％的治療目標，”賽諾菲全球開發(fā)負責人Dietmar Berger博士說：“我們希望通過開展針對兒童和青少年糖尿病患者的臨床研究，為他們提供一種新的治療方法。通過制定個體化的治療方案，幫助他們更好地控制疾病。”

參考資料：

[1] FDA approves higher-dose insulin glargine for children with diabetes.

Retrieved November 27, 2019, from https://www.healio.com/endocrinology/diabetes/news/online/%7B02528175-3674-4f88-81ba-e06bb699cf9f%7D/fda-approves-higher-dose-insulin-glargine-for-children-with-diabetes