今日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美國(guó)FDA已授予IDH1抑制劑Tibsovo（ivosidenib）突破性療法認(rèn)定，治療攜帶致敏IDH1基因突變的復(fù)發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征（myelodysplastic syndrome，MDS）。FDA的突破性療法認(rèn)定將加快這一候選藥物的開(kāi)發(fā)和審評(píng)。

MDS包括多種骨髓疾病，根據(jù)美國(guó)國(guó)立癌癥研究所（NCI）估計(jì)，美國(guó)每年有超過(guò)1萬(wàn)人被診斷為MDS。MDS患者骨髓中不成熟的血細(xì)胞無(wú)法成熟或者稱為健康的血細(xì)胞，導(dǎo)致血細(xì)胞或血小板水平下降?；颊叩挚垢腥竞湍芰ο陆怠４蠹s30%的MDS患者將發(fā)展為急性髓系白血?。ˋML）。

Tibsovo是一款I(lǐng)DH1抑制劑，它已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)，治療攜帶致敏IDH1基因突變的復(fù)發(fā)/難治性AML患者。在今年9月舉行的第七屆血液腫瘤學(xué)學(xué)會(huì)（Society of Hematologic Oncology）年會(huì)上，Agios公布了Tibsovo作為單藥療法，治療MDS的1期臨床試驗(yàn)結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果表明，Tibsovo具有良好的耐受性，并且在攜帶IDH1基因突變的復(fù)發(fā)/難治性MDS患者中與持久緩解和實(shí)現(xiàn)并維持輸血獨(dú)立性相關(guān)。

在12名接受Tibsovo治療的患者中，截至2018年11月2日，75%（9/12）的患者產(chǎn)生響應(yīng)，42%（5/12）的患者獲得完全緩解（CR）。在獲得CR的患者中，60%的患者在12個(gè)月時(shí)仍未復(fù)發(fā)，中位CR持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。此外，9名（75%）患者在研究治療期間有56天或更長(zhǎng)時(shí)間不依賴輸血。

“對(duì)于接受標(biāo)準(zhǔn)治療后病情繼續(xù)惡化的患者來(lái)說(shuō)，他們迫切需要新的靶向療法，”Agios公司首席醫(yī)學(xué)官Chris Bowden醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“突破性療法認(rèn)定標(biāo)志著FDA對(duì)Tibsovo單藥療法治療這些患者的潛力的認(rèn)可。我們最近重新啟動(dòng)使用Tibsovo治療MDS的臨床試驗(yàn)，力爭(zhēng)積累足夠的數(shù)據(jù)，就這一適應(yīng)癥遞交監(jiān)管申請(qǐng)?！?

參考資料：

[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) for the Treatment of Adult Patients with Relapsed or Refractory Myelodysplastic Syndrome with an IDH1 Mutation。 Retrieved December 16, 2019, from http://www.globenewswire.com/news-release/2019/12/16/1961210/0/en/Agios-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-TIBSOVO-ivosidenib-for-the-Treatment-of-Adult-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Myelodysplastic-Syndrome-with-an-IDH1-Mut.html