日前，Catalyst Biosciences公司宣布，與渤健（Biogen）達成一項全球獨家許可和研發(fā)合作協(xié)議，雙方將共同開發(fā)其潛在“best-in-class”C3補體抑制劑CB 2782-PEG，治療患有地理萎縮（geographic atrophy ，GA）的干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）患者。

AMD是65歲以上老年人失明的首要原因。AMD患者由于視網(wǎng)膜色素上皮細胞（RPE）死亡，導致視網(wǎng)膜中感光細胞的丟失。AMD分為干性AMD和濕性AMD，大多數(shù)患者處于干性AMD階段，干性AMD的晚期階段稱為地理萎縮，目前還沒有獲批療法治療處于這一階段的干性AMD患者。

C3是補體級聯(lián)反應(yīng)的中央調(diào)節(jié)因子，也是一個經(jīng)臨床驗證的重要地理萎縮治療靶點。Catalyst通過特定位點，使用聚乙二醇修飾，開發(fā)了具有更長半衰期的抗C3蛋白酶CB 2782-PEG。CB 2782-PEG和CB 2782具有相同的酶活性，并以和CB 2782相同的速率抑制C3。臨床前數(shù)據(jù)表明，單次注射125 μg的CB 2782-PEG，經(jīng)28天后，可使非人靈長類動物的C3清除率超過99％。該公司的官網(wǎng)信息指出，地理萎縮患者每年只需要接受3至4次CB 2782-PEG的治療，大幅度的提高了治療的便利性。

▲CB 2782-PEG使非人靈長類動物的C3清除率超過99%（圖片來源：參考資料[2]）

根據(jù)協(xié)議條款，Catalyst將負責CB 2782-PEG的臨床前開發(fā)，而渤健將為其提供相應(yīng)開發(fā)資金。Catalyst將獲得1500萬美元的預(yù)付款，并有資格獲得3.4億美元的潛在里程碑付款，以及CB 2782-PEG在未來的銷售額分成。渤健將獲得CB 2782-PEG和其它抗C3蛋白酶的開發(fā)和全球獨家推廣權(quán)益。

“渤健是我們抗C3眼科項目的最佳合作伙伴，“Catalyst總裁，兼首席執(zhí)行官Nassim Usman博士說：”地理萎縮是干性AMD的一種晚期形式，它可能會對患者產(chǎn)生毀滅性的影響。這種疾病在美國影響了超過一百萬人，并且目前沒有獲批的療法出現(xiàn)。CB 2782-PEG有潛力為患者提供長期抑制C3補體的療效。”

參考資料：

[1] Catalyst Biosciences Announces Global License and Collaboration Agreement to Develop Pegylated CB 2782 for the Treatment of Dry Age-Related Macular Degeneration, Retrieved December 20, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/12/19/1962743/0/en/Catalyst-Biosciences-Announces-Global-License-and-Collaboration-Agreement-to-Develop-Pegylated-CB-2782-for-the-Treatment-of-Dry-Age-Related-Macular-Degeneration.html

[2] CB 2782-PEG: a Complement Factor C3-Inactivating Protease and Potential LongActing Treatment for Dry AMD, Retrieved December 20, 2019, from http://ir.catalystbiosciences.com/static-files/8081a854-572d-461a-8c6a-1b8e817d5f0a