石藥玄寧，獲FDA完全批準——這是一個已經(jīng)在國內(nèi)上市的小分子新藥，赴美國申請上市的故事。

▍玄寧，F(xiàn)DA批準上市

12月20日，石藥的馬來酸左旋氨氯地平片（商品名玄寧）被FDA完全批準上市——石藥方面表示，玄寧是我國首獲FDA完全批準上市的新藥。

賽柏藍從石藥了解到，12月20日，玄寧獲美國FDA審評通過，成為中國本土企業(yè)第一個獲得美國完全批準的創(chuàng)新藥。

其間，石藥共經(jīng)歷長達5年臨床、10個月的標準審評時間，最終玄寧的臨床數(shù)據(jù)，獲FDA完全認可，且不需額外開展其他臨床試驗。

以往，中國的臨床數(shù)據(jù)很難被國際認可，2017年，我國正式加入ICH（即國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）。

隨后，國家藥審中心還發(fā)布了《接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)要求》征求意見稿，加速了國內(nèi)外臨床數(shù)據(jù)的互認，石藥表示，這為中國創(chuàng)新藥的“進出”提供了巨大支持。

▍真實世界研究的典型案例

除中國加入ICH這一因素外，真實世界的數(shù)據(jù)研究也為玄寧的成功獲批打下了基礎(chǔ)。石藥集團副總裁、研發(fā)事業(yè)部總裁姚兵對賽柏藍表示，玄寧是一個真實世界研究的典型案例。

據(jù)悉，馬來酸左旋氨氯地平最早于2003年，在國內(nèi)上市，之后積累了大量的臨床數(shù)據(jù)。

2013-2017年，石藥參與國家十二五重大新藥科技重大專項LEADER研究—研究馬來酸左旋氨氯地平與苯磺酸氨氯地平在高血壓治療中的比較效果。

據(jù)悉，該項目由北京大學(xué)第一醫(yī)院霍勇教授牽頭，項目樣本量高達10000 余例。

對于玄寧的正式獲批，霍勇教授說，從醫(yī)三十年來，從來沒有見過中國的創(chuàng)新藥進入美國市場，平時用的多是美國到國內(nèi)來的產(chǎn)品，尤其針對降壓藥，玄寧是第一個國產(chǎn)創(chuàng)新藥在美國通過FDA并進入美國市場，我感到很興奮和自豪。

真實世界研究（Real World Research/Study，RWR/RWS）是和隨機對照臨床試驗(Randomized Controlled Trial，RCT)相對應(yīng)的循證醫(yī)學(xué)研究方法。

真實世界研究是從傳統(tǒng)循證臨床科研以外的真實世界數(shù)據(jù)（Real World Data，RWD）中挖掘信息，采取非隨機、開放性、不使用安慰劑的研究，通過分析得到真實世界證據(jù)（Real World Evidence，RWE），以支持醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管決策。

▍高血壓藥物市場，350億美金

QYResearch數(shù)據(jù)預(yù)測，到2022年，全球抗高血壓藥物的市場規(guī)模將達到350億美金。

目前國際上常用的高血壓藥物有CCB（鈣通道拮抗劑）、ACEI（血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑）、ARB（血管緊張素受體拮抗劑）、利尿劑、β-受體阻滯劑。

目前，國際抗高血壓藥物市場仍以跨國藥企為主——拿氨氯地平類來說，2018年中國公立醫(yī)療機構(gòu)終端氨氯地平銷售額為63.76億元，輝瑞的絡(luò)活喜市場份額占比過半。

就玄寧的市場推廣問題，石藥集團一高管對賽柏藍說，對產(chǎn)品非常有信心，因為它安全有效，而且一半的劑量就可以達到苯磺酸氨氯地平的效果，不良反應(yīng)的機率也相對較低。

上述真實世界研究的結(jié)果顯示，馬來酸左旋氨氯地平一半劑量的降壓療效與苯磺酸氨氯地平相當(dāng)；在不良反應(yīng)方面，馬來酸左旋氨氯地平明顯優(yōu)于苯磺酸氨氯地平（進口），尤其是水腫及頭痛方面表現(xiàn)更加突出。

上述人士對賽柏藍表示，玄寧在國內(nèi)零售渠道的價格——單片，不到進口產(chǎn)品的三分之一。