2018年開始，基因療法領域持續(xù)升溫。諾華（Novartis）以87億美元的金額收購基因療法公司AveXis，并推動Zolgensma獲批上市，也堪稱是這一時代最具代表性的事件之一。轉眼間，2019年即將過去，不得不說，這一年基因療法的火熱程度相比去年似乎又上了一個臺階。就在今年的最后一個月里，兩則重磅新聞又為基因療法的開發(fā)“熔爐“添入了最新一塊“助燃劑”。

本月，先是安斯泰來（Astellas Pharma）以30億美元的價格收購了Audentes Theapeutics，且到目前為止，安斯泰來已為開發(fā)“一勞永逸”的基因療法投入了170多億美元的資金。而后，羅氏（Roche）終于以48億美元的價格完成了對Spark Therapeutics的收購。這兩則消息不但讓我們看到了知名醫(yī)藥公司對基因療法的極大興趣，也可能誘使其它基因療法潛在投資者再度進入這一市場。值得一提的是，Audentes被收購的消息傳出后，Rocket Therapeutics和Regenexbio等其它幾家基因療法公司的股票也表現(xiàn)出上漲趨勢。近兩年監(jiān)管機構似乎也對基因療法這一領域的發(fā)展表現(xiàn)出較強的意愿。這不禁引起我們的猜測：下一個基因療法“明星”又會是誰？

在今天的這篇文章里，我們將結合Vantage上刊登的一篇報道，與讀者們共同分享在2020年，或將脫穎而出的幾家“明星”基因療法公司。我們把這些公司分為兩大類，以下將為大家分別介紹。篇幅有限，如您在文中沒有看到自己感興趣的內容，也歡迎點擊文末“閱讀原文/Read More“，訪問原始報道頁面。

擁有完善技術平臺的公司？

當談到有潛力的基因治療領域公司時，很多公司的名字便會涌入腦海，包括Uniqure，Amicus Therapeutics和bluebird bio。其中，Uniqure公司開發(fā)的ATM-061，使用了AAV5病毒載體攜帶編碼FIX Padua變體（FIX-Padua）的轉基因，具有良好的安全性和耐受性，是目前非常有潛力的B型血友病基因療法之一。雖然，目前該公司僅在少數患者中進行了試驗，但公司的市值已經達到了30億美元。相信很多想要出手的投資者都希望在其公布關鍵性3期試驗HOPE-B的結果前采取行動。然而，該公司療法目前的價格相對較高，從這一角度來看，我們或許可以轉向價格較為“親民”的幾家公司。

文中提到公司目前的市值，及臨床開發(fā)項目數量和所處階段（圖片來源：參考資料[1]）

從安斯泰來達成的交易來看，擁有基因療法專業(yè)知識和制造能力的公司或許具有一定的優(yōu)勢。因此，我們會想到Abeona Therapeutics，MeiraGTx，Homology Medicines和Oxford Biomedica這幾家公司，他們的共同特點便是擁有自己的“一技之長”。在這幾家極具實力的公司中，Oxford Biomedica是最老牌的公司之一。目前，它不但擁有6種處于臨床開發(fā)階段的候選產品，還與賽諾菲（Sanofi），諾華等多家知名醫(yī)藥公司就慢病毒載體的供應達成了合作。Oxford目前的市值為5.53億美元，相比Uniqure來說更具吸引力。

致力于流行治療領域的公司？

眼科，神經病學和罕見病學是目前三大流行治療領域，投資者想必也會從這一角度出發(fā)來搶奪先機。

總部位于美國紐約的MeiraGTx公司可謂是眼科領域的佼佼者。MeiraGTx在病毒載體的設計，優(yōu)化以及基因療法生產方面具有核心能力，并具有潛在的轉化基因調控技術。MeiraGTx使用AAV作為傳遞基因的載體，通過對載體的定制能針對不同疾病優(yōu)化基因療法。載體衣殼蛋白的細小差異可以調節(jié)將基因遞送至不同類型細胞的效率，從而允許選擇不同的AAV衣殼以期最有效地靶向特定細胞類型。目前，它已有6款候選療法進入臨床開發(fā)階段。其開發(fā)能力已獲得了大型醫(yī)藥公司的關注，此前，它已與強生（Johnson & Johnson ）旗下的楊森公司（Janssen）簽署了一項全球合作協(xié)議，聯(lián)合開發(fā)遺傳性視網膜疾病的治療藥物。

Abeona是另一家備受關注的基因療法公司，該公司開發(fā)的自體細胞產品EB-101，曾獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定，治療大皰性表皮松懈癥患者。但今年9月，美國FDA暫停了該療法的3期臨床試驗，造成該公司的股價下跌。但該公司還有2個處于2期臨床開發(fā)階段的項目，這或許可以為投資者打消一些顧慮。

對于那些“冒險型”投資者來說，Voyager Therapeutics或許是一個不錯的選擇。Voyager公司的載體表達抗體平臺力圖使用其獨創(chuàng)的能夠穿越血腦屏障的腺相關病毒（AAV）載體來表達具有治療效力的抗體蛋白。這種方法可能只需要一次靜脈輸液，就能夠在大腦中持續(xù)表達高水平的治療性抗體。目前，該公司已與艾伯維（AbbVie）等多家醫(yī)藥公司達成合作，并有2款治療帕金森病的候選療法進入臨床開發(fā)階段。神經系統(tǒng)疾病的生物學特性較為復雜，而且可能會涉及多個基因。因此，用基因療法治療神經系統(tǒng)疾病存在重大的挑戰(zhàn)性。

誠然，基因療法具有廣闊的治療前景，但也存在一定的風險。基因療法治療效果的持續(xù)時間目前仍然未知，其醫(yī)療費用對于患者來說也是一個沉重的負擔。我們希望在2020年可以有更多的“新星“脫穎而出，推動這一療法取得嶄新的進展。

參考資料：

[1] Despite the recent flurry of gene therapy deals there is still a fairly extensive list of affordable companies out there，Retrieved December 23, 2019, from https://www.evaluate.com/vantage/articles/analysis/plenty-choice-remains-buyers-gene-therapy