半年多前，諾華的基因療法Zolgensma曾因定價(jià)堪稱天價(jià)而引發(fā)熱議，如今，諾華又宣布將通過(guò)抽簽的方式免費(fèi)提供這種世界最貴的藥物。

近日，諾華方面表示，從明年1月2日開始，研發(fā)Zolgensma的AveXis公司（諾華旗下公司）將在6月份之前向2歲以下的嬰兒分發(fā)50劑Zolgensma單劑治療，這項(xiàng)免費(fèi)藥物計(jì)劃面向尚未批準(zhǔn)Zolgensma的國(guó)家，AveXis打算根據(jù)生產(chǎn)能力每年分發(fā)多達(dá)100劑。

據(jù)了解，該藥物將以抽簽的形式發(fā)放，根據(jù)計(jì)劃，醫(yī)生將代表患者向公司提交治療請(qǐng)求，一個(gè)獨(dú)立委員會(huì)將對(duì)符合條件的嬰兒進(jìn)行兩周一次的抽簽。如果患者沒(méi)有被選中，他們將進(jìn)入后續(xù)抽簽，直到資格到期。一旦某個(gè)國(guó)家或地區(qū)批準(zhǔn)Zolgensma，諾華將在當(dāng)?shù)亟K止抽簽計(jì)劃。

今年5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Zolgensma用于用于治療兩個(gè)編碼運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上攜帶突變的2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者，其通過(guò)使用工程病毒將健康的遺傳物質(zhì)攜帶到人體細(xì)胞中，以替代導(dǎo)致疾病的有缺陷或突變的基因，為靜脈注射給藥（Spinraza則是鞘內(nèi)給藥），這也是FDA批準(zhǔn)的用于治療SMA的首個(gè)也是唯一一個(gè)基因療法。

Zolgensma屬于一次性治療，定價(jià)為212.5萬(wàn)美元，折合人民幣超過(guò)1460萬(wàn)元，被稱為全球最昂貴的藥物。彼時(shí)，諾華方面表示，他們準(zhǔn)備以五年分期付款的方式來(lái)減輕患者的初期負(fù)擔(dān)，5年內(nèi)萬(wàn)一治療無(wú)效或病患死亡，諾華會(huì)退款，并向愿意簽訂標(biāo)準(zhǔn)化承保條款的付款人提供先期折扣。

此前，美國(guó)藥企Biogen的Spinraza是目前唯一被批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，與諾華不同，Spinraza是終身治療，第一年的價(jià)格為75萬(wàn)美元，之后每年的價(jià)格為37.5萬(wàn)美元，5年費(fèi)用為225萬(wàn)美元，10年費(fèi)用450萬(wàn)美元。

價(jià)格昂貴向來(lái)是基因療法特有的標(biāo)簽，同樣在今年，藍(lán)鳥生物公布了其基因療法Zynteglo(LentiGlobin，已在歐盟獲批)的價(jià)格——177萬(wàn)美元(約合人民幣1225萬(wàn))，這也是繼Zolgensma后，目前全球第二貴的藥物。

Zynteglo用于治療12歲及以上的非β0/β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)患者，他們需要定期輸血來(lái)治療疾病并且沒(méi)有匹配的干細(xì)胞移植供體，LentiGlobin是藍(lán)鳥生物首個(gè)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的產(chǎn)品，也是全球首個(gè)獲批的TDT基因療法。

為了避免高額定價(jià)引來(lái)的爭(zhēng)議，為此，藍(lán)鳥生物選擇了跟諾華如出一轍的付款方式，具體而言，提供了一項(xiàng)為期5年、以結(jié)果為導(dǎo)向的分期付款計(jì)劃。在最初的31.5萬(wàn)歐元預(yù)付款之后，患者如果繼續(xù)對(duì)治療有反應(yīng)，則在每年(最多接下來(lái)4年)支付相同的金額，藥物的有效性將通過(guò)患者是否需要輸血來(lái)維持血細(xì)胞計(jì)數(shù)來(lái)衡量。不過(guò)，具體支付模式可能因國(guó)家而異，而藍(lán)鳥生物也正與每個(gè)國(guó)家就將基因療法推向市場(chǎng)的下一步進(jìn)行合作，它聲稱不會(huì)將Zynteglo的價(jià)格推高到消費(fèi)者價(jià)格指數(shù)變動(dòng)之上。

另外，藍(lán)鳥生物預(yù)計(jì)將于2020年在美國(guó)贏得Zynteglo的批準(zhǔn)，根有外媒報(bào)道稱，它在美國(guó)的定價(jià)可能處于跟此次定價(jià)“相當(dāng)接近的區(qū)間”。

而目前Zolgensma正在接受歐洲和日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查，預(yù)計(jì)明年將做出決定。另外，比利時(shí)、匈牙利和以色列的家庭已經(jīng)啟動(dòng)眾籌治療項(xiàng)目。