Savara Inc.是一家臨床階段的美國生物制藥公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化用于治療嚴(yán)重或威脅生命的罕見呼吸疾病的創(chuàng)新療法。

近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性藥物資格（BTD），這是一種重組人粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制劑，用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）。

BTD是FDA在2012年創(chuàng)建的一個(gè)新藥評(píng)審?fù)ǖ?，旨在加快開發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據(jù)表明該藥與現(xiàn)有治療藥物相比能夠?qū)嵸|(zhì)性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時(shí)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，保障在最短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

FDA授予Molgradex BTD，基于關(guān)鍵性III期臨床研究IMPALA的數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了Molgradex治療aPAP的療效和安全性，數(shù)據(jù)已于最近在西班牙馬德里舉行的2019年歐洲呼吸學(xué)會(huì)（ERS）國際大會(huì)的口頭會(huì)議上公布。

Savara公司首席執(zhí)行官Rob Neville表示：“我們很高興FDA授予Molgradex治療aPAP的突破性藥物資格認(rèn)定，aPAP是一種致衰性的、罕見的肺部疾病，沒有批準(zhǔn)的藥物治療方案。我們相信，此次資格認(rèn)定反映了Molgradex作為一種在研產(chǎn)品的重要性，基于IMPALA研究的數(shù)據(jù)，該藥已經(jīng)被證明可以改善患者的預(yù)后。BTD旨在加強(qiáng)與FDA的合作和更頻繁的對(duì)話，是我們確定該產(chǎn)品最佳開發(fā)道路的一個(gè)重要里程碑

Molgradex是Savara公司的一款重要候選產(chǎn)品，這是一種吸入型GM-CSF，治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）處于III期臨床；此外，評(píng)估Molgradex用于慢性NTM肺部感染的非囊性纖維化（CF）和CF患者治療NTM肺部感染處于IIa期臨床。Savara公司還在開發(fā)AeroVanc，這是一種吸入性萬古霉素，處于III期階段，用于治療CF患者治療耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）肺部感染。