今日，阿斯利康（AstraZeneca）與MiNA Therapeutics聯(lián)合宣布，雙方將基于MiNA的小激活RNA（saRNA）開發(fā)平臺，共同開發(fā)治療代謝疾病的新型藥物。此次合作將MiNA在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)saRNA藥物方面的專業(yè)知識與阿斯利康在識別代謝疾病和為代謝疾病患者帶來突破性療法方面的經(jīng)驗(yàn)相結(jié)合，為患有代謝疾病的患者開發(fā)新一代療法。

代謝疾病是指身體正常代謝過程紊亂而引起的一類病癥。最常見的代謝疾病包括因胰島素抵抗而導(dǎo)致的2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD/NASH）等。此前，saRNA已被證實(shí)可以激活特定基因的轉(zhuǎn)錄，從而上調(diào)具有治療潛力蛋白質(zhì)的表達(dá)。

MiNA的開發(fā)平臺利用基因活化的先天機(jī)制開發(fā)新藥物，以恢復(fù)患者細(xì)胞的正常功能。根據(jù)協(xié)議條款，MiNA和阿斯利康將共同進(jìn)行所開發(fā)藥物的體外和體內(nèi)研究，以確定saRNA分子是否可以通過其他方式無法達(dá)到的通路，治療代謝疾病。在得到臨床前研究數(shù)據(jù)后，阿斯利康將有權(quán)決定是否進(jìn)一步開發(fā)候選藥物。

▲MiNA Therapeutics的技術(shù)平臺（圖片來源：MiNA Therapeutics官方網(wǎng)站）

“saRNA分子是一種新的治療手段。它可以上調(diào)蛋白質(zhì)的表達(dá)，并具有接近疾病相關(guān)靶點(diǎn)的潛力，從而靶向其他方法無法有效治療的靶點(diǎn)，“阿斯利康研發(fā)中心首席科學(xué)家Shalini Andersson博士說：”我們期待與MiNA的合作，進(jìn)一步研究saRNA的治療潛力?！?

“許多新陳代謝疾病缺乏有效的治療選擇來幫助患者控制疾病，并治療引起患者預(yù)后不良的根本原因。阿斯利康是發(fā)現(xiàn)和開發(fā)治療代謝疾病療法的全球領(lǐng)導(dǎo)者，我們很高興可以與其達(dá)成合作，并期待為全球更多的患者提供進(jìn)一步的治療，”MiNA首席執(zhí)行官Robert Habib博士說：“我們將繼續(xù)評估saRNA療法在各種適應(yīng)癥中的治療潛力，并同時(shí)推進(jìn)我們在癌癥方面的專有計(jì)劃?！?

參考資料：

[1] MiNA Therapeutics Announces Research Collaboration with AstraZeneca in Metabolic Diseases，Retrieved January 07, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200107005016/en