庫欣綜合征新藥Isturia獲歐盟批準(zhǔn)

發(fā)布日期：2020-01-16 瀏覽次數(shù)：168

來源：生物谷

意大利制藥公司Recordati近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)孤兒藥產(chǎn)品Isturia^®（osilodrostat）的上市許可，該產(chǎn)品用于治療成人內(nèi)源性庫欣綜合征（Cushing’s syndrome，CS）。Isturia^®的活性藥物成分是osilodrostat，這是一種皮質(zhì)醇合成抑制劑，通過抑制11-β羥化酶發(fā)揮作用，這種酶負(fù)責(zé)腎上腺皮質(zhì)醇生物合成的最后一步。Isturia^®將提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。

Isturia^®的好處是它能夠控制或使成人CS患者的皮質(zhì)醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使該產(chǎn)品成為CS患者有價值的治療選擇。

osilodrostat結(jié)構(gòu)式（圖片來源：medchemexpress.cn）

來自整個臨床項目的數(shù)據(jù)表明，osilodrostat可以使大多數(shù)患者皮質(zhì)醇水平正?；?，并改善該病的多種臨床特征和生活質(zhì)量，從而在醫(yī)療需求未得到滿足的領(lǐng)域提供顯著的臨床效益。特別是，在LINC-3研究中，在8周隨機撤藥期結(jié)束時（第34周），osilodrostat組患者保持正常mUFC的比例顯著高于安慰劑組（86.1% vs 29.4%）。皮質(zhì)醇水平控制是CS患者治療的首要目標(biāo)。

EC的決定還確認(rèn)了Isturia^®的孤兒藥地位，它提供了10年的市場獨占權(quán)。Recordati公司最近從諾華獲得了Isturisa^® (osilodrostat) 的全球權(quán)利。

Recordati公司首席執(zhí)行官Andrea Recordati表示：“我們對歐盟委員會批準(zhǔn)Isturisa^®非常高興。Recordati集團(tuán)旗下罕見病公司Recordati Rare Diseases致力于為全球所有患有內(nèi)源性庫欣綜合征的患者提供這種創(chuàng)新治療，歐洲的批準(zhǔn)和隨后的推出是朝著這個方向邁出的重要的第一步”。

根據(jù)百度百科，庫欣綜合征（CS）又稱皮質(zhì)醇增多癥（hypercortisolism），過去也有人稱其為柯興綜合征，是由于機體多種病因引起的腎上腺皮質(zhì)長期分泌過多糖皮質(zhì)激素（主要為皮質(zhì)醇）所產(chǎn)生的一系列的臨床表現(xiàn)，也稱為內(nèi)源性庫欣綜合征。高發(fā)年齡在20～40歲，男女發(fā)病率之比約為1：3。

按其病因可分為促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）依賴型和非依賴型兩種。主要表現(xiàn)為滿月臉、多血質(zhì)外貌、向心性肥胖、痤瘡、紫紋、高血壓、繼發(fā)性糖尿病和骨質(zhì)疏松等。此外，長期應(yīng)用大劑量糖皮質(zhì)激素或長期酗酒也可引起類似庫欣綜合征的臨床表現(xiàn)，稱為外源性、藥源性或類庫欣綜合征。

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