2月5日，阿斯利康的Selumetinib膠囊獲得臨床默示許可，用于3歲及3歲以上兒童和青少年患有癥狀性和/或進(jìn)展性、無法手術(shù)的神經(jīng)纖維瘤病I型（NF1）相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）治療。

神經(jīng)纖維瘤病(NF)是一種良性的周圍及中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，屬于常染色體顯性遺傳病。根據(jù)其臨床表現(xiàn)和基因定位位點不同，主要分為神經(jīng)纖維瘤病1型（ NF1）和神經(jīng)纖維瘤病2型（NF2）。

據(jù)估計，NF1發(fā)病率大約為1/3000~4000個新生兒。大約20~50%的NF1患者可能為叢狀神經(jīng)纖維瘤，這種腫瘤往往不能完全手術(shù)切除，復(fù)發(fā)風(fēng)險高。NF1患者可能會伴有許多并發(fā)癥，如學(xué)習(xí)困難、視力障礙、脊椎扭曲和彎曲、高血壓和癲癇。NF1還會增加一個人患其他癌癥的風(fēng)險，包括惡性腦瘤和白血病等。

Selumetinib是一款MEK 1/2抑制劑，MEK是RAS/MAPK信號通路中的關(guān)鍵蛋白激酶，而NF1的發(fā)病正是由于NF1基因突變擾亂了RAS/MAPK信號通路所導(dǎo)致的腫瘤生長。該藥于2018年2月被FDA授予孤兒藥資格。2019年4月被FDA授予突破性治療法稱號。根據(jù)一項許可協(xié)議，阿斯利康和默沙東正在全球聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化selumetinib。

2019/11/14，該藥在美國提交的上市申請獲得FDA受理，并獲得了優(yōu)先審評資格，有望在2020年Q2獲批上市。如若獲批，該藥將成為FDA批準(zhǔn)的首個用于治療NF1的口服MEK1/2抑制劑。