Horizon Therapeutics宣布美國FDA已批準(zhǔn)其創(chuàng)新療法Tepezza（teprotumumab-trbw）上市，用于甲狀腺眼?。╰hyroid eye disease ，TED）的治療。值得一提的是，這是這一罕見眼病的首款獲批療法！而且，這一獲批比預(yù)計(jì)的日期提早了一個(gè)多月！

TED是一種威脅視力的罕見進(jìn)行性嚴(yán)重自身免疫性疾病?；颊叩陌Y狀包括眼球突出、復(fù)視、視力模糊、疼痛和面部畸形等，可能嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。這是一種經(jīng)常發(fā)生在甲亢患者身上的獨(dú)特疾病，病因是由于自身抗體激活了眼眶內(nèi)細(xì)胞中胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）介導(dǎo)的信號復(fù)合體。這種疾病分為幾個(gè)不同的階段，其中活躍期大約持續(xù)2-3年，缺乏有效的治療手段。而在疾病進(jìn)入穩(wěn)定期后，才能接受眼科手術(shù)進(jìn)行治療。

針對病因，Horizon Therapeutics開發(fā)的teprotumumab能結(jié)合IGF-1R，阻斷其介導(dǎo)的信號通路。在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，該療法展現(xiàn)出了良好的治療效果——治療的24周后，接受teprotumumab治療的患者中，82.9%的患者眼球突出有明顯改善，安慰劑組這一數(shù)值為9.5%。同時(shí)，teprotumumab達(dá)到所有次要終點(diǎn)，包括減少復(fù)視，生活質(zhì)量改善等。基于這些結(jié)果，F(xiàn)DA曾授予它突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格、快速通道資格、和優(yōu)先審評資格。原定該藥物的答復(fù)日期為3月8日。今日的獲批，則比預(yù)期提早了1個(gè)多月！

▲Teprotumumab的作用機(jī)制（圖片來源：參考資料[3]）

參考資料：

[1] FDA approves first treatment for thyroid eye disease, Retrieved January 21, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease

[2] FDA Approves TEPEZZA (teprotumumab-trbw) for the Treatment of Thyroid Eye Disease (TED), Retrieved January 21, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200121006017/en/FDA-Approves-TEPEZZATM-teprotumumab-trbw-Treatment-Thyroid-Eye

[3] Teprotumumab Overview. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teprotumumab-overview.htm