今日，吉利德科學（Gilead Sciences）旗下Kite公司宣布，美國FDA已接受其CAR-T療法KTE-X19的生物制品許可申請（BLA），治療復發(fā)/難治型套細胞淋巴瘤（MCL）患者。FDA同時授予該療法優(yōu)先審評資格，預計將于今年8月10日前給出回復。新聞稿指出，如果獲得批準，Kite公司將成為首家擁有多款商業(yè)化CAR-T療法的公司。

MCL是一種罕見的非霍奇金淋巴瘤，是淋巴結(jié)“套區(qū)“的細胞癌變生成，通常影響60歲以上的男性。雖然目前有多種治療這一癌癥類型的療法，但是患者最終都會對已有療法產(chǎn)生耐藥性，因此需要創(chuàng)新治療選擇。

KTE-X19是一款靶向CD19的自體CAR-T療法。它使用了包含T細胞篩選和淋巴細胞富集的XLP制造工藝。對于某些有循環(huán)淋巴母細胞跡象的B細胞惡性腫瘤來說，淋巴細胞富集是CAR-T療法制造的必要步驟。目前，KTE-X19正在1/2期臨床試驗中治療急性淋巴細胞白血?。ˋLL），慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者，和MCL。KTE-X19曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定和EMA授予的PRIME藥品認定。

▲KTE-X19的研發(fā)計劃及進展（圖片來源：Kite官網(wǎng)）

此次BLA的遞交是基于一項名為ZUMA-2的2期臨床研究的積極數(shù)據(jù)。參加該試驗的MCL患者已經(jīng)接受過5種前期治療，包括化療，抗CD20單克隆抗體療法，BTK抑制劑ibrutinib或acalabrutinib，但患者產(chǎn)生耐藥性或疾病復發(fā)。試驗結(jié)果表明，在60名可以評估療效的MCL患者中，患者疾病的總緩解率（ORR）達到93%，其中67%達到完全緩解（CR）。在中位隨訪時間為12.3個月時，57%的患者緩解仍然得到維持。在最初接受治療的28名患者（隨訪時間至少為24個月）中，43%的患者仍然活著，并處于持續(xù)緩解狀態(tài)，無需接受其它治療。

參考資料：

[1] U.S. FDA Grants Priority Review for Kite’s KTE-X19 Biologics License Application (BLA) in Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma, Retrieved February 10, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200210005203/en/U.S.-FDA-Grants-Priority-Review-Kite’s-KTE-X19

[2] Kite Submits Biologics License Application to U.S. Food and Drug Administration for Company’s Second CAR T Cell Therapy, Retrieved February 10, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20191211005861/en/Kite-Submits-Biologics-License-Application-U.S.-Food