日前，美國FDA宣布，批準Isturisa（osilodrostat）口服片劑上市，治療成年庫欣?。–ushing’s disease）患者。這些患者無法接受垂體手術(shù)，或者在接受垂體手術(shù)之后仍然患有這種疾病。Isturisa是諾華（Novartis）公司開發(fā)的11β-羥化酶（11-beta-hydroxylase）抑制劑。去年7月，意大利的Recordati公司從諾華公司收購了Isturisa的全球開發(fā)和推廣權(quán)益。

庫欣病是由于垂體腫瘤釋放過多的促腎上腺皮質(zhì)激素，導致腎上腺產(chǎn)生過量的皮質(zhì)醇。這種疾病最常出現(xiàn)在30-50歲的成人中，影響的女性是男性的3倍。庫欣病可能造成嚴重健康問題，包括高血壓、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部出現(xiàn)血塊、骨質(zhì)流失、免疫系統(tǒng)削弱和抑郁。

Isturisa是第一個FDA批準的直接解決皮質(zhì)醇生產(chǎn)過量的療法，通過阻斷11β-羥化酶，能夠阻止皮質(zhì)醇的合成。它曾經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格。

▲Isturisa分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Ed (Edgar181) / Public domain）

Isturisa的療效和安全性在一項包含137名成人患者的研究中得到評估。這些患者平均年齡41歲，大多數(shù)在接受垂體手術(shù)后疾病未被治愈，或者不能接受手術(shù)。在這項為期24周的單臂、開放標簽臨床試驗中，在接受治療24周之后，接近一半患者的皮質(zhì)醇水平降低到正常范圍內(nèi)。

隨后，71名患者加入了為期8周的隨機雙盲研究，繼續(xù)接受Isturisa治療，或者接受安慰劑。在療程結(jié)束時，接受Isturisa維持治療的患者中86%的患者皮質(zhì)醇水平在正常范圍內(nèi)，而服用安慰劑的患者組的數(shù)值為30%。

“FDA支持開發(fā)治療罕見病的安全和有效的治療方法。這一創(chuàng)新療法能夠幫助庫欣病患者，“FDA藥物評估和研究中心，藥物評估辦公室II的代理主任Mary Thanh Hai醫(yī)學博士說：”通過幫助患者達到正常皮質(zhì)醇水平，這一藥物為成年庫欣病患者提供了重要的治療選擇。“