10日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Ofev（ninetdanib）治療慢性進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病（ILDs）患者。這是Ofev獲得FDA批準(zhǔn)的第三項(xiàng)適應(yīng)癥，也是FDA批準(zhǔn)的首款治療進(jìn)行性慢性纖維化ILDs的療法。很多肺部疾病都可能發(fā)展為進(jìn)行性慢性纖維化ILD，其中包括自身免疫性ILDs，無(wú)法分類(lèi)的ILDs，慢性過(guò)敏性肺炎，結(jié)節(jié)病，肌炎，干燥綜合征，煤工塵肺和特發(fā)性間質(zhì)性肺炎等。

間質(zhì)性肺?。↖LD）是影響肺部間質(zhì)的疾病。這些患者可能出現(xiàn)漸進(jìn)性表型，會(huì)導(dǎo)致肺部纖維化，肺功能下降，生活質(zhì)量惡化和早夭。導(dǎo)致漸進(jìn)性纖維化ILD的原因雖然有很多種，但是疾病的癥狀和發(fā)展趨勢(shì)都很類(lèi)似。肺纖維化繼續(xù)惡化的慢性纖維化ILDs估計(jì)在18%到32%的ILDs患者中發(fā)生。

Ofev是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時(shí)阻斷3種生長(zhǎng)因子受體，包括血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體，血小板源性生長(zhǎng)因子受體，以及成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體，有效抑制纖維化過(guò)程中的信號(hào)通路。目前已被批準(zhǔn)用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）和減緩系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)性ILD（ssc-ILD）患者的肺功能下降速度。2019年10月，Ofev被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，治療具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化ILDs。

圖片來(lái)源：勃林格殷格翰官網(wǎng)

FDA的批準(zhǔn)是基于INBUILD3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。這是第一個(gè)在ILDs領(lǐng)域，基于患者疾病的臨床表型，而不是最初臨床診斷對(duì)患者進(jìn)行分組的3期臨床試驗(yàn)。在這次試驗(yàn)中，Ofev的安全性和耐受性與之前在IPF研究中觀察到的結(jié)果一致。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在第52周，通過(guò)患者用力肺活量（FVC）的評(píng)估，Ofev的治療使患者的肺功能下降幅度減少了57%，達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。該試驗(yàn)的數(shù)據(jù)已經(jīng)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。

“作為ILD研究領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，我們致力于更好地理解如何治療這些毀滅性疾病，”勃林格殷格翰公司醫(yī)藥與監(jiān)管事務(wù)高級(jí)副總裁Thomas Seck醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“今天的批準(zhǔn)標(biāo)志著ILD研究的一個(gè)重要的里程碑?！?

參考資料:

[1] FDA approves Ofev® as first treatment for chronic fibrosing ILDs with a progressive phenotype. Retrieved March 9, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-ofev-as-first-treatment-for-chronic-fibrosing-ilds-with-a-progressive-phenotype-301019956.html