13日，Engage Therapeutics公司宣布，其開發(fā)的口腔吸入式療法Staccato alprazolam，在治療癲癇患者的2b期臨床試驗(yàn)StATES中達(dá)到主要研究終點(diǎn)，與安慰劑組相比，治療組患者接受治療后在兩分鐘內(nèi)停止癲癇，且在兩小時(shí)內(nèi)未復(fù)發(fā)的患者比例顯著提高。此外，該試驗(yàn)還表明，Staccato alprazolam可以快速起效，平均只需要30秒就可以終止患者的癲癇發(fā)作。

癲癇發(fā)作可能導(dǎo)致無法控制的肢體運(yùn)動，異常的思維和行為，以及異常感知。肢體運(yùn)動可能非常劇烈，并導(dǎo)致喪失意識。癲癇的產(chǎn)生是由于大腦中的一群神經(jīng)細(xì)胞不受控制地被激活，局灶性癲癇指的是癲癇發(fā)作起源于大腦中有限的部分腦區(qū)。目前市場上已有兩款獲批鼻噴霧劑療法，然而這些療法至少需要15分鐘才能生效，這意味著它們來不及用于終止已經(jīng)開始的癲癇發(fā)作。

Staccato alprazolam是一款小型手持口腔吸入式癲癇發(fā)作急救療法，它結(jié)合了已被美國FDA批準(zhǔn)的Staccato遞送技術(shù)和上市藥物阿普唑侖（alprazolam）。只需一次吸入，即可輕松遞送阿普唑侖。Staccato系統(tǒng)可以迅速蒸發(fā)阿普唑侖，使其形成氣霧劑，其顆?？捎糜谏罘屋斔?，以產(chǎn)生快速的全身作用。這可能為癲癇患者及其看護(hù)者提供一種阻止活動性癲癇發(fā)作的有效方法。

▲Staccato alprazolam（圖片來源：Engage Therapeutics官網(wǎng)）

StATES試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲的2b期臨床研究，共有116名患者參與，旨在評估Staccato alprazolam治療患有局灶性或全身性癲癇發(fā)作的成人患者時(shí)的安全性、有效性和可用性。該試驗(yàn)的結(jié)果表明，76位患者中有50位達(dá)到了主要終點(diǎn)，即患者在接受治療兩分鐘內(nèi)停止癲癇，且在兩小時(shí)內(nèi)未復(fù)發(fā)。

▲Staccato alprazolam在StATE臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)（圖片來源：參考資料[1]）

“我認(rèn)為癲癇的治療藥物需要快速生效，在癲癇發(fā)作時(shí)可以及時(shí)終止病情，”Engage Therapeutics創(chuàng)始人，兼首席執(zhí)行官Gregory T. Mayes先生說：“StATES研究的數(shù)據(jù)證明了Staccato alprazolam快速生效的特點(diǎn)。隨著臨床試驗(yàn)的進(jìn)展，我們希望可以盡快看到Staccato alprazolam成為癲癇患者用來緩解疾病的重要工具。”

參考資料：

[1] Engage Therapeutics Announces Phase 2b StATES Study of Staccato® Alprazolam for Seizure Cessation Meets Primary Endpoint, Retrieved March 12, 2020, from https://engagetherapeutics.com/engage-therapeutics-announces-phase-2b-states-study-of-staccato-alprazolam-for-seizure-cessation-meets-primary-endpoint/

[2] Engage touts long-awaited positive data for its inhaler for seizures. Retrieved March 12, 2020, from https://www.statnews.com/2020/03/12/engage-touts-positive-data/