一個藥品不管它多有效，如果需要的人買不起，那么它就是毫無價值的。這句話獲得了參與美國國會藥品價格聽證會的患者和政策專家盛贊。

隨著公眾對這一問題的關(guān)注和審視越來越多，在今年《2020年Cortellis值得關(guān)注的藥物名單》中的11種藥物，其中一些市場表現(xiàn)可能會受到定價影響，尤其是那些進入擁擠治療領(lǐng)域的品種，他們不僅將面臨來自其他品牌藥物的競爭，還將面臨來自這些品牌藥物的仿制藥或生物類似物的競爭。

過去，市場競爭并不一定引發(fā)降價，至少在美國是這樣，“許多經(jīng)濟學(xué)家可能認(rèn)為，在日益擁擠的治療領(lǐng)域中，藥物將變得更便宜、更能負(fù)擔(dān)得起，”臨床和經(jīng)濟評論研究所（ICER）首席科學(xué)官Pamela Bradt指出。

相反，她說由于制藥公司向藥品福利管理機構(gòu)(PBMs)支付處方規(guī)定的回扣，即使在類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）這樣的治療領(lǐng)域，“傳統(tǒng)市場變化也已無法壓低價格”。

在這樣的回扣體系下，市場競爭影響了回扣支付方被迫與PBMs協(xié)商優(yōu)先選擇處方，而不是標(biāo)價。在歐洲和其他市場上，競爭會影響與一些機構(gòu)的談判，如英國國家衛(wèi)生和臨床技術(shù)優(yōu)化研究所(NICE)，這些機構(gòu)確定與現(xiàn)有藥品相比，新藥的價格是否能有效利用有限的醫(yī)療資源。

但目前美國的形勢正在發(fā)生變化，因此，制藥公司在上市新產(chǎn)品時，需要考慮那些新興變化趨勢。定價（或更確切地說是患者必須支付的費用）可以決定醫(yī)生開出的是有效的老藥還是更有效、更安全或者更方便的新藥。隨著許多美國議員敦促衛(wèi)生與公眾服務(wù)部就醫(yī)療支出最大的藥品進行價格談判，制藥公司可能也想看看他們的定價將如何影響醫(yī)藥支出。

糖尿病等大的治療領(lǐng)域，這是一個重要因素，由于患者購買胰島素的費用不斷上漲，而且只有三家公司控制著這一巨大的市場，人們已經(jīng)對此感到不滿。諾和諾德就是其中之一，該公司憑借Rybelsus（口服索馬魯肽）入選了《2020年Cortellis值得關(guān)注的藥物名單》。

根據(jù)ICER測算，Rybelsus每年在美國的實際價格預(yù)計為6103美元，作為2型糖尿病的輔助治療是劃算的。盡管如此，獨立的非營利研究機構(gòu)還是發(fā)布了一份關(guān)于該藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的警告，理由是口服索馬魯肽的需求很高。過去，許多本來可以從GLP-1治療中受益的患者因為需要注射而不想使用它，現(xiàn)在有了口服制劑，他們更有可能使用口服制劑。

因此，大量的需求可能會導(dǎo)致費用增加，“而衛(wèi)生系統(tǒng)在不取代其他必要服務(wù)或不促進醫(yī)療保險費用快速增長的情況下，短期內(nèi)難以吸收這些需求，這將威脅所有患者獲得高價值醫(yī)療服務(wù)的可持續(xù)性?！盜CER警告稱。

激烈的競爭

在競爭激烈的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎治療領(lǐng)域，定價可能是吉利德filgotinib取得成功的關(guān)鍵，filgotinib是JAK1選擇性抑制劑，正在等待獲批。該治療領(lǐng)域已由艾伯維的重磅炸彈修美樂（阿達(dá)木單抗）把持多年，修美樂現(xiàn)正與歐盟的幾個生物類似物競爭市場，未來到2023年美國還有5個生物類似物上市。除了修美樂, 類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎患者還可以選擇其他治療藥物，包括另外三種JAK抑制劑。

在評估已獲批的JAK抑制劑的成本效益時，ICER使用修美樂的價格與艾伯維的Rinvoq（upadacitinib），輝瑞的Xeljanz（tofacitinib）以及禮來的Olumiant（baricitinib）作比較。根據(jù)比較結(jié)果，ICER以價值為基準(zhǔn)，判斷Rinvoq的價格基準(zhǔn)范圍在44,000到 45,000美元之間。ICER表示，這比Rinvoq每年59,860美元的定價低25％， “我們認(rèn)為這個折扣（25%）與制造商目前提供的回扣是一致的?！?

上述對比可以為諸如filgotinib之類的新藥提供定價指導(dǎo)，但他們并沒有首先解決人們對新藥價值的擔(dān)憂，隨著新藥上市價格的持續(xù)攀升，這種擔(dān)憂肯定會在患者和政策制定者中不斷加劇。

Bradt表示“盡管與修美樂相比，upadacitinib似乎達(dá)到了成本效益的正常門檻，但對于17年前推出的修美樂一開始的定價是否合理，仍存在疑問”。在過去的17年中，修美樂曾多次提價，所有這些都使它的重磅炸彈地位得到提高和鞏固。

例如2017年至2018年間，修美樂的批發(fā)采購價增加了約19%，而其凈價增加了近16%。ICER表示這一凈價的變化導(dǎo)致藥品支出增加了18.6億美元。

偏頭痛治療是另一個出現(xiàn)在今年重磅炸彈名單上的治療領(lǐng)域，它見證了競爭的加劇。Biohaven 制藥的rimegepant、禮來的Reyvow（lasmiditan）和艾爾建的Ubrelvy（ubrogepant），似乎“總體上不如曲坦類藥物有效，而且預(yù)計價格要貴得多，” ICER 首席醫(yī)學(xué)官David Rind說。但他又補充道，對于那些不能服用曲坦類藥物或不能從曲坦類藥物中獲益的患者，rimegepant和其他兩種藥物對偏頭痛癥狀的改善患者比安慰劑組多10％至20％。

根據(jù)ICER的一份證據(jù)報告，盡管曲坦類藥物有望繼續(xù)作為偏頭痛的一線治療藥物，但考慮到曲坦類藥物的常見副作用及禁忌癥使得患者需要像rimegepant這樣的替代藥物。ICER還表示，要想提高成本效益，rimegepant的價格需要控制在每年2,200至3,200美元之間，遠(yuǎn)低于GSK的舒馬曲坦。

但若要在未來幾年達(dá)到重磅炸彈級別，rimegepant的定價可能需要更高。舒馬曲坦在2007年頂峰時期的銷售額也沒能突破10億美元大關(guān)。根據(jù)Cortellis分析，隨著仿制藥競爭全面展開，舒馬曲坦 2019年的銷售額預(yù)計將僅為1.76億美元。

昂貴的價格

在《2020年Cortellis值得關(guān)注的藥物清單》上的所有產(chǎn)品中，Biomarin 制藥的甲型血友病基因療法valrox （valoctocogene roxaparvovec）如果獲批，預(yù)計價格會最高，可能在200萬至300萬美元之間。由于valrox是一次性治療藥物，因此Biomarin制藥與支付方達(dá)成的銷售可能不如那些尋求針對慢性病高價藥的公司多。

如果證明valrox是長期有效的，美國患者可以在五年內(nèi)獲得300萬美元的一次性費用補償，因為目前甲型血友病的其他治療每年也要花費60萬到80萬美元。

然而，由于保險市場的不穩(wěn)定性，支付方可能會對這種高價療法望而卻步。沒有人能保證支付治療費用的保險公司能意識到這是一種節(jié)約。因此，根據(jù)患者的年齡和其他因素，支付方可以在基因治療的覆蓋范圍上附加很多條件。為了克服支付方的猶豫，Biomarin制藥可能需在談判中發(fā)揮創(chuàng)意，比如提供分期付款或者基于治療結(jié)果收費等。

不論支付障礙多大，valrox每年即使只有不到500名患者也能取得巨大的銷量。但接下來的問題是患者的共付費用。盡管制藥公司指出，從“健康儲蓄”的角度來看，一種治愈療法能給患者帶來價值證明了七位數(shù)的價格是合理的，但患者還是受到他們支付能力的限制。

藥品價格的國會聽證會上到處是患者的故事，講述他們必須如何在支付房租或購買食品雜貨上做出選擇，以及如何為像胰島素這樣的挽救生命的藥品支付自己那部分的費用。為昂貴的基因治療買單會給患者帶來更大的挑戰(zhàn)。300萬美元的治療費用中，10%的患者共付費用將比美國房屋的中位數(shù)價格高出10萬美元，幾乎是2018年美國家庭收入中位數(shù)（63,179美元）的五倍。