19日，Biohaven Pharmaceuticals公司宣布，其口服髓過氧化物酶（MPO）抑制劑verdiperstat（BHV-3241）已獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格，用于治療多系統(tǒng)萎縮（MSA）患者。

MSA是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，會(huì)影響自主神經(jīng)系統(tǒng)（控制血壓或消化等無意識(shí)動(dòng)作的神經(jīng)系統(tǒng)）和運(yùn)動(dòng)，表現(xiàn)出一系列癥狀組合。這些癥狀是由于大腦和脊髓中不同類型神經(jīng)細(xì)胞功能的逐漸喪失和死亡。癥狀往往在患者50多歲時(shí)出現(xiàn)，并在5到10年內(nèi)迅速進(jìn)展，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)功能逐漸喪失，最終只能臥床。MSA患者常常在疾病晚期患上肺炎，并且可能突然死于心臟或呼吸問題。雖然藥物可以治療MSA的一些癥狀，但目前還沒有能夠減緩疾病進(jìn)展和治愈疾病的療法，這些患者急需一款有效療法來緩解疾病。

MPO是氧化和炎癥過程的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素，它在一系列腦部疾病中顯著增加。抑制MPO的活性是治療神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性疾?。ò∕SA）的一種頗具前景的策略。研究發(fā)現(xiàn)，MPO水平升高與多發(fā)性硬化癥和阿爾茨海默病也有關(guān)聯(lián)。Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制劑，Biohaven公司于2018年從阿斯利康（AstraZeneca）公司獲得該藥物的研發(fā)許可。該藥物目前已獲得美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。

此前的2a期臨床試驗(yàn)初步結(jié)果顯示，通過統(tǒng)一MSA評(píng)定量表測(cè)量的主要療效結(jié)果有所改善。經(jīng)過12周的治療后，安慰劑組患者評(píng)分下降了4.6分，而使用每日兩次300 mg BHV3241的患者分?jǐn)?shù)下降了3.7分，使用每日兩次600 mg BHV3241的患者分?jǐn)?shù)下降了2.6分。其他測(cè)量結(jié)果（比如綜合自主癥狀評(píng)分和MSA生活質(zhì)量量表）也得到相應(yīng)的改善。這些臨床發(fā)現(xiàn)與在動(dòng)物模型中觀察到的verdiperstat的神經(jīng)保護(hù)作用一致。Verdiperstat顯著降低了人體血液中的MPO活性，這是該藥物與其靶標(biāo)結(jié)合的生物標(biāo)志物。目前，該藥物正在一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中評(píng)估其療效與安全性。

“MSA患者的治療仍存在高度未滿足的需求，我們非常高興FDA可以授予verdiperstat快速通道資格，“Biohaven神經(jīng)病學(xué)副總裁Irfan Qureshi醫(yī)學(xué)博士說：”該快速通道資格將加速verdiperstat的開發(fā)，使其有可能成為治療MSA患者的首款治療選擇?！?

參考資料：

[1] Biohaven's Verdiperstat Receives Fast Track Designation For The Treatment Of Multiple System Atrophy, Retrieved March 18, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/biohavens-verdiperstat-receives-fast-track-designation-for-the-treatment-of-multiple-system-atrophy-301025830.html

[2] 速遞 | 阿斯利康臨床后期產(chǎn)品有望用于治療致命神經(jīng)疾病, Retrieved March 18, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/SfqQ7Ads1zpR6zeeq2K8UA