日前，總部位于英國牛津的Evox Therapeutics宣布與武田制藥建立了罕見病合作伙伴關(guān)系。此次兩家公司合作的重點(diǎn)是開發(fā)多達(dá)5種蛋白質(zhì)替代療法和mRNA治療，包括Evox的C型尼曼-皮克?。∟PC）的臨床前計劃以及另一種尚未公開的罕見病計劃。作為交易的一部分，武田還可以選擇3個其他的罕見疾病項目。

Evox首席執(zhí)行官Antonin de Fougerolles博士表示，“武田是罕見病治療領(lǐng)域公認(rèn)的領(lǐng)導(dǎo)者，很高興能與武田達(dá)成這一具有戰(zhàn)略意義的、多目標(biāo)合作，期待雙方能夠開展合作，并與武田一起將外泌體藥物運(yùn)輸技術(shù)推向臨床。此外，該交易還將幫助Evox的現(xiàn)金流大大延長至2022年下半年，使我們能夠積極擴(kuò)展專有的罕見病藥物產(chǎn)品線，包括我們希望在2021年進(jìn)入臨床的尿素循環(huán)障礙項目?！?

Evox 是一家專注于利用細(xì)胞外囊泡（外泌體）自然輸送能力的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)全新的治療方法，使各種各樣的藥物能夠到達(dá)以前無法接觸的組織，例如幫助藥物穿越血腦屏障到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)，使生物制劑完成細(xì)胞內(nèi)傳輸，并允許RNA療法對特殊肝病的應(yīng)用。與武田建立合作伙伴關(guān)系，將使Evox能夠繼續(xù)推進(jìn)其專有的基于外泌體靶向藥物傳輸技術(shù)，同時還可利用武田的開發(fā)和臨床專業(yè)知識，將這些合作計劃推向臨床。

武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負(fù)責(zé)人Madhu Natarajan表示，“Evox開發(fā)了一種新穎的方法來治療毀滅性疾病。靶向和非靶向的外泌體提供了高度分化的藥物運(yùn)送平臺，與Evox在外泌體平臺上的合作，還補(bǔ)充了我們在細(xì)胞和基因治療方面的能力。除了開發(fā)先進(jìn)的腺病毒平臺外，還將幫助我們開發(fā)新的藥物運(yùn)送方法，為患有罕見疾病的人提供新的轉(zhuǎn)化療法或功能療法。”

根據(jù)協(xié)議條款，Evox將有資格獲得4400萬美元的預(yù)付款，以及未來的里程碑付款和研究資金。這意味著，Evox有資格從武田獲得高達(dá)8.82億美元的資金。Evox還將有機(jī)會獲得每種產(chǎn)品的利潤分成，即特許權(quán)使用費(fèi)。Evox將主要負(fù)責(zé)推進(jìn)每個合作項目的研發(fā)活動，直到啟動新藥研究申請的相關(guān)試驗以及1期臨床試驗。而武田將負(fù)責(zé)Evox的臨床前移交計劃后產(chǎn)生的制造成本。

參考來源：

1、Takeda antes up $44M for rare disease pact, turning to Oxford spinout's exosome tech

2、Evox Therapeutics and Takeda Sign Multi-target Rare Disease Collaboration