AlloVir是一家處于后期臨床階段的T細胞免疫治療公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）孤兒藥資格，用于接受造血干細胞移植（HSCT）的患者，治療病毒性疾病和感染。Viralym-M是一種同種異體、即用型（off-the-shelf）、多病毒特異性T細胞療法，目前正開發(fā)用于治療和預防由6種常見的、破壞性的病毒病原體引起的嚴重病毒學疾病，包括：BK病毒、巨細胞病毒、人皰疹病毒6型、EB病毒、腺病毒、JC病毒。病毒性疾病是移植患者預后不佳的主要原因，可能導致毀滅性和危及生命的后果。除了孤兒藥資格之外，Viralym-M之前還獲得EMA授予優(yōu)先藥物資格（PRIME）、獲美國FDA授予再生醫(yī)學先進療法（RMAT）資格。

值得一提的是，Viralym-M是截至目前為止同時獲得PRIME和RMAT資格認定的7種研究性療法之一。AlloVir公司擁有Viralym-M的全球開發(fā)和商業(yè)化權利，并致力于為遭受威脅生命的病毒性疾病的患者開發(fā)和提供變革性細胞療法。

病毒特異性T細胞制備流程

在已發(fā)表于《臨床腫瘤學雜志》（Tzannou，JCO，2017）的一項陽性II期概念驗證研究中，常規(guī)治療失敗的患者，在接受Viralym-M治療后，超過90%的患者根據預定標準病情表現出完全或部分臨床反應，大多數患者血液中的病毒徹底清除、主要臨床癥狀完全消除。

AlloVir公司已計劃在2020年啟動Viralym-M的III期關鍵性研究以及II期概念驗證研究，針對6種常見的、毀滅性的和危及生命的病毒病原體。

在健康的個體中，來自身體自然防御系統(tǒng)的病毒特異性T細胞（VST）提供了對多種致病病毒的保護。然而，在免疫系統(tǒng)減弱的患者中，這些病毒可能無法控制。病毒性疾病是常見的，對免疫功能低下的患者有潛在的毀滅性和危及生命的后果。例如，高達90%的患者在異基因干細胞移植后至少會激活一種病毒，其中三分之二的患者會激活一種以上的病毒，導致嚴重和長期的發(fā)病率、住院和過早死亡。通常，當病毒感染免疫功能低下的患者時，標準的抗病毒治療不能解決免疫系統(tǒng)減弱的根本問題，因此，許多患者會遭受危及生命的后果，如多器官損傷和衰竭，甚至死亡。

Viralym-M是AlloVir公司異基因、off-the shelf、多病毒特異性T細胞療法管線中的一種先導研究性療法，旨在治療免疫功能低下患者（包括HSCT、實體器官移植患者或原發(fā)性免疫缺陷、癌癥或HIV患者）的活動性病毒病。Viralym-M有潛力在患者免疫功能受損的情況下，對抗或預防一系列嚴重且危及生命的病毒性疾病，通過大幅度降低或預防疾病發(fā)病率和顯著改善預后，從根本上改變病毒性疾病患者的生活。

原文出處：European Medicines Agency Grants Orphan Drug Designation to AlloVir’s Viralym-M, an Allogeneic, Off-the-Shelf, Multi-Virus Specific T-Cell Therapy