吉利德旗下細(xì)胞治療公司凱特制藥（Kite Pharma）開發(fā)的CD19 CAR-T細(xì)胞療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）近日獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予了2個(gè)孤兒藥資格（ODD），分別用于治療：結(jié)外邊緣區(qū)淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴結(jié)邊緣區(qū)淋巴瘤（nodal MZL）。

截至目前，Yescarta已獲FDA授予5個(gè)ODD，另外3個(gè)分別為：治療濾泡性淋巴瘤（FL）、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）。

Yescarta于2017年10月獲美國FDA批準(zhǔn)，成為繼諾華Kymriah之后批準(zhǔn)上市的全球第二款CAR-T細(xì)胞療法。Yescarta適應(yīng)癥為：用于既往接受過二線或多線系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治療，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤（HGBL），以及源于濾泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即轉(zhuǎn)化型FL，TFL）。Kymriah適應(yīng)癥為：用于治療兒童和年輕成人（2至25歲）的急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）及成年人復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、轉(zhuǎn)化型濾泡性淋巴瘤和原發(fā)縱隔B細(xì)胞淋巴瘤）。根據(jù)吉利德和諾華已發(fā)布的財(cái)務(wù)報(bào)告，在2019年度，Yescarta、Kymriah的全球銷售額分別為4.56億美元、2.78億美元。

在中國，Yescarta（益基利侖賽注射液[擬定]，代號(hào)FKC876）由上海復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)與凱特制藥成立的合營企業(yè)復(fù)星凱特生物科技有限公司（FOSUN Kite）開發(fā)。本月中旬，復(fù)星凱特宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已將CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液（擬定）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL。

益基利侖賽注射液（代號(hào)FKC876）是復(fù)星凱特從凱特制藥引進(jìn)Yescarta(axicabtagene ciloleucel)技術(shù)、并獲授權(quán)在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。

該產(chǎn)品是復(fù)星凱特在中國推進(jìn)商業(yè)化的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）迄今為止正式受理上市申請(qǐng)的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。作為一種全新的腫瘤治療手段，F(xiàn)KC876能夠?yàn)橹袊邮芰硕€或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治的大B細(xì)胞淋巴瘤患者帶來新生的希望和機(jī)會(huì)。

當(dāng)前，CAR-T已成為腫瘤免疫治療的一個(gè)熱點(diǎn)，除了已上市的2款CAR-T細(xì)胞療法（Kymriah，Yescarta）之外，還有多款CAR-T療法已經(jīng)進(jìn)入監(jiān)管審查，包括：Kite Pharma公司的CD19 CAR-T細(xì)胞療法KTE-X19（治療套細(xì)胞淋巴瘤）、百時(shí)美施貴寶CD19 CAR-T細(xì)胞療法lisocabtagene maraleucel （liso-cel，JCAR017，治療大細(xì)胞淋巴瘤）。此外，還有一款靶向CD19的新型Fc優(yōu)化免疫增強(qiáng)單抗tafasitamab進(jìn)入監(jiān)管審查，

值得一提的是，上述4款CD19 CAR-T療法均為自體CAR-T療法，均需針對(duì)每例患者單獨(dú)制備，制備流程均需分離患者T細(xì)胞，并在體外進(jìn)行基因修飾使T細(xì)胞表達(dá)一種旨在靶向CD19的嵌合抗原受體（CAR），之后將修飾后的T細(xì)胞回輸患者體內(nèi)，尋找表達(dá)CD19的癌細(xì)胞，發(fā)揮治療作用。

而tafasitamab則是一種工業(yè)化生產(chǎn)的即用型單抗，隨取隨用。在療效方面，tafasitamab與Kymriah和Yescarta具有可比性。治療成本方面，Kymriah和Yescarta均定價(jià)數(shù)十萬美元，而tafasitamab可以控制的非常低。有分析師將tafasitamab比喻為“CAR-T細(xì)胞療法殺手”，該藥如果成功上市，勢必將對(duì)Kymriah和Yescarta帶來巨大的沖擊。

原文出處：美國FDA孤兒藥數(shù)據(jù)庫

原標(biāo)題：CD19 CAR-T細(xì)胞療法！吉利德Yescarta獲美國FDA授予孤兒藥資格，在中國已被納入優(yōu)先審查！