3月31日，百時美施貴寶/bluebird宣布向FDA提交了idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121)的上市申請，用于治療接受過3種以上療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）的成人多發(fā)性骨髓瘤的成年患者。

此次申請主要基于關(guān)鍵II期KarMMa研究的結(jié)果。KarMMa研究入組140例接受過多線治療的復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者，其中128在接受了清除淋巴細(xì)胞的化療之后接受了150~450x10*6的CAR-T細(xì)胞回輸，評估了ide-cel的療效和安全性，一線結(jié)果曾與2019年12月在ASH2019大會上公布，顯示到達(dá)了總體緩解率（ORR）的主要終點(diǎn)和完全緩解率（CR）的次要終點(diǎn)，其安全性結(jié)果則與I期CRB-401研究的結(jié)果一致。更詳細(xì)全面的結(jié)果將會在不久后的醫(yī)學(xué)會議上公布。

ASH2019大會期間公布的KarMMa研究一線結(jié)果

與當(dāng)前上市的兩款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法不同，ide-cel是靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法。BCMA是在骨髓瘤細(xì)胞表面高表達(dá)的一種蛋白抗原，ide-cel曾獲得FDA授予的治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的“突破性療法（BTD）”資格和EMA授予的“優(yōu)先開發(fā)藥物（PRIME）”資格，也是全球首個提交上市申請的BCMA CAR-T療法。

BMS通過收購新基獲得了ide-cel的開發(fā)權(quán)益。新基早在2013年就開始與bluebird合作開發(fā)CAR-T療法，2015年雙方明確重點(diǎn)開發(fā)靶向BCMA的bb2121。2018年3月，新基和bluebird修訂了雙方的合作協(xié)議，bluebird后續(xù)將承擔(dān)bb2121開發(fā)成本的50%，共享產(chǎn)品在美國上市銷售的利潤。而bb2121在美國之外的利潤則由新基享有。BMS后續(xù)還將和bluebird一起合作開發(fā)ide-cel的多個臨床研究項(xiàng)目(KarMMa-2, KarMMa-3, KarMMa-4)，包括ide-cel用于早期多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床研究。

2019年4月3日，楊森/南京傳奇開發(fā)的BCMA CAR-T療法JNJ-68284528也獲得了歐盟EMA授予的“優(yōu)先藥物”資格，用于既往接受過一種蛋白激酶抑制劑、一種免疫調(diào)節(jié)劑、一種CD38抗體治療并且最后一次治療后復(fù)發(fā)時間不超過12個月的復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。