2日，Mesoblast公司宣布，美國(guó)FDA已接受其同種異體細(xì)胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。FDA同時(shí)授予該申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將于今年9月30日前做出回復(fù)。

據(jù)新聞稿中的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，約有50％接受同種異體骨髓移植（BMT）的患者會(huì)發(fā)生急性GVHD。全世界每年有超過(guò)3萬(wàn)名患者接受同種異體BMT治療，而且這一數(shù)字還在不斷增加。在最嚴(yán)重的急性GVHD（C/D或3/4級(jí)）患者中，盡管接受最佳的療法治療，患者的死亡率仍高達(dá)90％。目前，尚無(wú)美國(guó)FDA批準(zhǔn)治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法出現(xiàn)。

Ryoncil通過(guò)抑制T細(xì)胞增殖，和下調(diào)促炎細(xì)胞因子和干擾素的產(chǎn)生，來(lái)調(diào)節(jié)T細(xì)胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)。此前，它已獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格。目前，Ryoncil也正在被開(kāi)發(fā)用于其它罕見(jiàn)疾病的治療。

▲Mesoblast的研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Mesoblast官網(wǎng)）

此前已公開(kāi)的一項(xiàng)3期試驗(yàn)結(jié)果顯示，患者接受Ryoncil治療后第28天的客觀緩解率（ORR）為69％，與45%歷史控制率相比，有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著增加。在接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率為22％。而接受初始類(lèi)固醇治療無(wú)效的患者第100天死亡率高達(dá)70%。

“我們迫切想要改善罹患這種破壞性疾病兒童患者的生存結(jié)局。美國(guó)FDA接受該項(xiàng)BLA是我們公司的一項(xiàng)重要里程碑，“Mesoblast首席執(zhí)行官Silviu Itescu博士說(shuō)：”Mesoblast正在為Ryoncil的潛在上市做準(zhǔn)備?！?

參考資料：

[1] FDA ACCEPTS MESOBLAST’S BIOLOGICS LICENCE APPLICATION FOR RYONCIL? AND AGREES TO PRIORITY REVIEW, Retrieved Apr 1, 2020, from http://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/1ee6fcd5-de79-4645-bc09-1f1fe8864047

[2] 速遞 | 干細(xì)胞療法治療骨髓移植并發(fā)癥3期試驗(yàn)成功, Retrieved Apr 1, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/YhHr2tYgcl7cvLax8mqQvQ