2日，美國FDA批準由法國公司LFB Biotechnology開發(fā)的Sevenfact上市，用于治療和控制成人及12歲以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。這些患者體內含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗體）。Sevenfact是一種人類凝血因子VIIa類似物。它生產(chǎn)方式非常獨特，是從通過基因工程改造的兔子的乳液中獲得。Sevenfact禁用于已知對兔或兔蛋白過敏的患者。

A型和B型血友病分別是凝血因子VIII或IX功能障礙或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受傷或手術后，出血時間可能比其他人長。他們的肌肉，關節(jié)和器官也可能會出現(xiàn)自發(fā)出血，這可能會危及生命。體內產(chǎn)生抑制因子的患者可能對因子VIII或IX的替代療法沒有響應。在這些情況下，給予Sevenfact等產(chǎn)品，可繞過凝血因子VIII和凝血因子IX介導的凝血過程，促進血液凝集并控制出血。

Sevenfact的活性成分是人類凝血因子VII的重組類似物，在基因工程改造的兔子的乳腺中表達，并分泌到兔的乳汁中。乳汁純化和加工過程中，因子VII轉化為活化的因子VIIa。用于生產(chǎn)Sevenfact的基因工程兔中的重組DNA構建體獲得了FDA獸醫(yī)醫(yī)學中心（Center for Veterinary Medicine）的批準。

FDA獸醫(yī)醫(yī)學中心主任Steven M. Solomon先生說：“基于對科學證據(jù)的綜合分析，F(xiàn)DA確定插入兔子基因組的重組DNA對動物和處理兔子的人是安全的，并能有效地導致人凝血因子VII蛋白在兔子乳汁中表達。FDA還根據(jù)《國家環(huán)境政策法案》認定，批準申請不會對環(huán)境產(chǎn)生重大影響?！?

Sevenfact的安全性和有效性獲得一項臨床研究的數(shù)據(jù)支持，該研究評估了27位攜帶凝血因子抑制因子的A型或B型血友病患者。試驗結果表明，對于輕度或中度出血事件，采用較低劑量（75 μg/kg）和較高劑量（225 μg/kg）Sevenfact治療成功的比例約為86%。

FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士說：“今天的批準為控制體內已出現(xiàn)凝血因子抑制因子的成人和青少年血友病患者提供了另一種治療選擇。Sevenfact是首個從基因工程改造的兔子中獲得凝血活性蛋白的血友病療法。這一批準是我們努力推進安全的生物技術創(chuàng)新，支持患者健康的重要范例。”

參考資料：

[1] FDA Approves Additional Treatment for Adults and Adolescents with Hemophilia A or B and Inhibitors. Retrieved April 1, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors?utm_campaign=040120_PR_FDA%20Approves%20Additional%20Treatment%20for%20Hemophilia%20A%20or%20B%20and%20Inhibitors&utm_medium=email&utm_source=Eloqua