日前，百時(shí)美施貴寶（BMS）和Acceleron Pharma宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)雙方共同開發(fā)的紅細(xì)胞成熟劑Reblozyl（luspatercept-aamt），用于治療極低至中等風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征患者中出現(xiàn)的貧血。這些患者接受紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療失敗，并且需要定期接受血紅細(xì)胞（RBC）輸注來緩解貧血癥狀。新聞稿指出，F(xiàn)DA的批準(zhǔn)標(biāo)志著這類患者十多年獲得首個(gè)新的治療選擇。此次批準(zhǔn)為Reblozyl的第二個(gè)適應(yīng)癥，該藥于2019年11月首次獲批，用于治療需要定期輸注RBC的β地中海貧血成人患者的貧血癥。

骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的特征是無法有效生成健康的紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板，導(dǎo)致貧血和頻繁或嚴(yán)重感染。發(fā)生貧血的MDS患者常需要定期輸血以增加循環(huán)中健康紅細(xì)胞的數(shù)量。頻繁輸血與鐵過載、輸血反應(yīng)和感染的風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān)。

Reblozyl是一款“first-in-class”血紅細(xì)胞成熟劑，代表了通過調(diào)節(jié)后期血紅細(xì)胞成熟過程降低輸血負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物類型。它能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路，進(jìn)而促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的分化和成熟，以減輕患者定期RBC輸注的負(fù)擔(dān)。

Reblozyl的獲批是基于關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)MEDALIST的研究結(jié)果，MEDALIST是一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、安慰劑對照、多中心3期臨床研究。在試驗(yàn)中，與接受安慰劑治療的患者相比，在試驗(yàn)的前24周內(nèi)，接受Reblozyl治療的患者中實(shí)現(xiàn)了至少8周RBC輸注獨(dú)立的比例顯著增加，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。此外，在研究的前24周和48周內(nèi)，與安慰劑相比，接受Reblozyl治療的患者達(dá)到至少12周輸血獨(dú)立的比例顯著更高。

“今天Reblozyl的獲批對于大多數(shù)骨髓增生異常綜合征患者來說是一個(gè)重要的里程碑，這些患者解決其疾病相關(guān)貧血的治療選擇有限，我們期待著將Reblozyl立即用于這一患者群體?！盉MS血液學(xué)全球醫(yī)療事務(wù)副總裁Diane McDowell醫(yī)學(xué)博士說。