日前，癌癥免疫療法公司Fate Therapeutics宣布與楊森（Janssen）公司達(dá)成一項全球合作協(xié)議，以利用其誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）平臺和楊森專有的抗原結(jié)合結(jié)構(gòu)域，開發(fā)新型CAR-NK和CAR-T療法。雖然“即用型”細(xì)胞療法的開發(fā)是細(xì)胞療法領(lǐng)域的一個重要研究方向，但是大多數(shù)“即用型”細(xì)胞療法使用的是由健康供體提供的淋巴細(xì)胞。而使用iPSC細(xì)胞可以避免使用供體提供細(xì)胞的局限性。與楊森公司的合作，是Fate Therapeutics公司與大型醫(yī)藥公司達(dá)成的第一項合作。

Fate Therapeutics公司開發(fā)“即用型”CAR-T療法的策略是通過對iPSC進(jìn)行基因工程改造，篩選并保存能夠擴(kuò)增并且可以分化為T細(xì)胞和天然殺傷（NK）細(xì)胞的iPSC細(xì)胞系。這些iPSC細(xì)胞系經(jīng)過基因工程的改造，分化生成的T細(xì)胞或NK細(xì)胞不會導(dǎo)致患者的免疫排斥反應(yīng)，而且可以表達(dá)各種不同的治療性蛋白。然后在需要時，它們可以被擴(kuò)增，分化成為“即用型”T細(xì)胞或NK細(xì)胞療法。

▲iPSC細(xì)胞產(chǎn)品技術(shù)平臺（圖片來源：Fate Therapeutics公司官網(wǎng)）

根據(jù)協(xié)議條款，楊森將為4個與腫瘤相關(guān)的抗原靶點(diǎn)貢獻(xiàn)專有的抗原結(jié)合結(jié)構(gòu)域。Fate公司將利用其iPSC平臺來研究和開發(fā)新型CAR-NK和CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，直至遞交IND申請。而后，楊森將有權(quán)決定是否對候選藥物行使其選擇權(quán)。Fate公司將獲得5000萬美元的預(yù)付款和5000萬美元的股權(quán)投資，以及研究和開發(fā)候選藥物所需的資金。此外，F(xiàn)ate還將有資格獲得高達(dá)30億美元的潛在里程碑付款，以及就本次合作開發(fā)的藥物在未來的銷售額分成。

參考資料：

[1] Fate Therapeutics Announces Worldwide Collaboration with Janssen for Novel iPSC-derived Cell-based Cancer Immunotherapies, Retrieved Apr 3, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/04/02/2011136/0/en/Fate-Therapeutics-Announces-Worldwide-Collaboration-with-Janssen-for-Novel-iPSC-derived-Cell-based-Cancer-Immunotherapies.html