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大幅延長生存期 paxalisib一線治療膠質母細胞瘤療效超替莫唑胺

發(fā)布日期：2020-04-08 瀏覽次數(shù)：211

來源：生物谷

Kazia Therapeutics總部位于澳大利亞悉尼，是一家專注于腫瘤學的生物技術公司，致力于開發(fā)創(chuàng)新的抗癌藥物。其先導候選藥物為paxalisib（原GDC-0084），

近日，該公司公布了正在進行的評估paxalisib（原GDC-0084）治療多形性膠質母細胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的陽性中期數(shù)據。paxalisib是一種能穿過血腦屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑，目前正開發(fā)用于治療膠質母細胞瘤，這是最常見和最具侵襲性的原發(fā)性腦癌。

NCT03522298是一項2部分設計的開放標簽、多中心、劑量遞增和擴展研究，在新診斷的、非甲基化MGMT啟動子狀態(tài)的、多形性膠質母細胞瘤（GBM）患者中開展，正在評估患者手術切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）初始放化療后，將paxalisib作為輔助治療藥物的安全性、耐受性、推薦的II期劑量（RP2D）、藥代動力學（PK）和臨床活性。

該研究的劑量遞增部分（A部分）采用“3+3”設計，旨在確定paxalisib每日一次（QD）的最大耐受劑量（MTD）和間歇給藥方案。研究的劑量擴展部分（B部分）是一項三臂、隨機、開放標簽擴展研究，旨在進一步表征paxalisib的安全性、耐受性和PK，以及提供該藥在GBM患者中的單藥治療活性的初步評估。

中期分析結果顯示：（1）A部分（遞增隊列）顯示中位總生存期（OS）為17.7個月，與現(xiàn)有標準護理TMZ相關的12.7個月相比，代表著臨床意義的生命延長。（2）對所有可評估患者（A部分=9例；B部分=21例）的分析顯示，中位無進展生存期（PFS）為8.5個月，該數(shù)據與之前的分析一致，與現(xiàn)有標準護理TMZ相關的5.3個月相比，代表著有利結果。（3）接受治療時間最長的患者，在確診后19個月仍保持疾病無進展。（4）大約一半的入組患者，仍然在接受paxalisib治療，隨著研究的繼續(xù)推進，OS和PFS數(shù)據可能進一步改善。

該研究的進一步數(shù)據預計將在2020財年下半年公布，最終數(shù)據預計將在2021財年上半年公布。Kazia公司首席執(zhí)行官James Garner博士評論稱：“這是一個非常好的結果，我們對這些新數(shù)據感到高興。對于任何新的抗癌藥物而言，“金標準”都是延長生命的能力——在膠質母細胞瘤等疾病中，這是一個特別具有挑戰(zhàn)性的目標。這些新數(shù)據為我們提供了第一份臨床證據，證明paxalisib可能在一個非常具挑戰(zhàn)性的患者群體中實現(xiàn)這一目標?！?

James Garner博士繼續(xù)表示：“二十多年來，新診斷的膠質母細胞瘤患者沒有任何新的藥物治療，我們渴望改變這種現(xiàn)狀。我們相信，paxalisib正在迅速成為這一極具挑戰(zhàn)性疾病全球管線中最有希望的候選藥物之一，我們將努力使其盡快有效地提供給患者。這項研究正繼續(xù)跟蹤一些仍在接受治療的患者，我們目前預計，下半年將公布進一步的數(shù)據?！?

paxalisib-GDC-0084化學結構式（圖片來源：selleckchem.com）

paxalisib是一種PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑，于2016年底從羅氏旗下基因泰克獲得授權，于2018年進入II期臨床試驗。2018年2月，美國FDA授予paxalisib治療膠質母細胞瘤的孤兒藥資格。

除了paxalisib之外，Kazia公司臨床管線中還有一款藥物TRX-E-002-1（Cantrixil），這是一種第三代苯并吡喃分子，具有針對腫瘤干細胞的活性，目前正在開發(fā)用于治療卵巢癌。該藥目前正在正在澳大利亞和美國開展I期臨床試驗，中期數(shù)據于2019年9月在ESMO大會上公布，該研究仍在進行中。2015年4月，該藥獲美國FDA授予治療卵巢癌的孤兒藥資格（ODD）。

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