4月9號，輝瑞（Pfizer）宣布，美國FDA已批準Braftovi^®(encorafenib)聯(lián)合西妥昔單抗（cetuximab，商品名為Erbitux^®）用于治療既往治療后BRAFV600E突變（經(jīng)FDA批準的檢測試劑檢測出）的轉移性結直腸癌(CRC)成人患者。該方案是FDA批準的首個也是唯一一個專門用于既往接受過治療的攜帶BRAFV600E突變的轉移性直腸癌(CRC)成人患者的靶向治療方案。FDA曾授予encorafenib優(yōu)先審評和突破性療法資格，此次批準基于BEACON CRC臨床試驗的結果，BEACON CRC試驗是唯一一項專門研究既往接受過治療的BRAFV600E突變轉移性結直腸癌(CRC)患者的臨床3期試驗。

基于BEACON CRC試驗的結果，Braftovi聯(lián)合西妥昔單抗顯示中位總生存期(OS)為8.4個月(95%CI：7.5，11.0)，而對照組（伊立替康聯(lián)合西妥昔單抗或FOLFIRI聯(lián)合西妥昔單抗）為5.4個月(95%CI：4.8，6.6)([HR0.60，(95%CI：0.45，0.79)，p=0.0003])。此外，Braftovi聯(lián)合西妥昔單抗治療的客觀緩解率(ORR)為20%(95%CI：13%，29%)，而對照組為2%(95%CI：0%，7%)(p<0.0001)，中位無進展生存期(mPFS)為4.2個月(95%CI：3.7，5.4)，而對照組為1.5個月(95%CI：1.4，1.7)([HR0.40，(95%CI：0.31，0.52)，p<0.0001])。

“我們對FDA批準Braftovi聯(lián)合西妥昔單抗感到高興，因為我們致力于開發(fā)能夠幫助某些突變驅動癌癥進展患者的靶向藥物，我們感謝參與臨床3期BEACON CRC試驗的患者和研究者，現(xiàn)在能夠為既往接受過治療的BRAFV600E突變轉移性CRC患者提供靶向治療選擇，我們?yōu)榇烁械阶院馈Ｕ雇磥?，我們致力于在早期的治療中繼續(xù)研究這種治療方案?！陛x瑞全球產(chǎn)品開發(fā)腫瘤學首席開發(fā)官Chris Boshoff博士說。

得克薩斯大學MD安德森癌癥中心的腫瘤學副教授Scott Kopetz說：“據(jù)估計，高達15%的轉移性結直腸癌患者會發(fā)生BRAF基因突變，并且這些患者的預后較差。作為首個也是唯一一個針對既往接受過治療的BRAFV600E突變轉移性CRC患者的靶向治療方案，Braftovi聯(lián)合西妥昔單抗是這些患者急需的新治療選擇?！?

在世界范圍內(nèi)，結直腸癌是男性中第三大常見癌癥類型，在女性中第二常見癌癥類型，僅在美國，在2018年就有約180萬新診斷，在2020年估計將有147,950人被診斷為結腸癌或直腸癌，估計每年約有53,000人死于其疾病。據(jù)估計，高達15%的轉移性CRC患者會發(fā)生BRAF突變，并代表這些患者的不良預后。BRAFV600E突變是最常見的BRAF突變，攜帶BRAFV600E突變的CRC患者的死亡風險比野生型BRAF患者高2倍以上。

參考資料:

[1] U.S. FDA Approves BRAFTOVI® (Encorafenib) in Combination with Cetuximab for the Treatment of BRAFV600E-Mutant Metastatic Colorectal Cancer (CRC) After Prior Therapy. Retrieved 2020-04-09, from https://finance.yahoo.com/news/u-fda-approves-braftovi-encorafenib-222700950.html?from=groupmessage&guccounter=1