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BioMarin公司C型利鈉肽類似物vosoritide或于第三季度申請(qǐng)上市

發(fā)布日期：2020-04-13 瀏覽次數(shù)：135

來源：生物谷

BioMarin是一家全球性的生物技術(shù)公司，致力于為患有嚴(yán)重和危及生命的罕見和超罕見基因疾病的患者開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新療法，其產(chǎn)品組合包括7種商業(yè)化產(chǎn)品和多種臨床和臨床前候選產(chǎn)品。近日，該公司宣布，根據(jù)最近與美國(guó)和歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)的會(huì)議，計(jì)劃在2020年第三季度向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）提交vosoritide（伏索利肽，BMN111）的上市申請(qǐng)。

vosoritide是一種研究性、每日注射一次的C型利鈉肽（CNP）類似物，開發(fā)用于治療軟骨發(fā)育不全癥（achondroplasia），這是人類中最常見的不成比例的身材矮小。此前，vosoritide已被授予治療軟骨發(fā)育不全癥的孤兒藥資格。

如果獲得批準(zhǔn)，vosoritide將成為美國(guó)和歐盟第一種治療軟骨發(fā)育不全癥的藥物。vosoritide的上市申請(qǐng)，將基于一項(xiàng)全球性III期研究的結(jié)果，并進(jìn)一步得到一項(xiàng)II期研究的長(zhǎng)期安全性和有效性數(shù)據(jù)、正在進(jìn)行的多項(xiàng)擴(kuò)展研究、廣泛的自然疾病史數(shù)據(jù)的支持。

全球性III期研究評(píng)估了vosoritide治療軟骨發(fā)育不全癥兒童患者，該研究的最終陽性結(jié)果已于2019年12月公布。這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照III期研究，共入組了121例年齡在5-14歲、生長(zhǎng)板依然開放的軟骨發(fā)育不全癥兒童患者，評(píng)估了vosoritide與安慰劑的療效和安全性。這些患者在進(jìn)入III期研究之前，至少完成了6個(gè)月的基線研究，以確定其各自的基線生長(zhǎng)速度。在III期研究中，患者隨機(jī)分配，接受為期52周的vosoritide（15ug/kg/天）或安慰劑治療。主要終點(diǎn)是，與安慰劑相比，vosoritide治療的兒童在為期一年治療期間生長(zhǎng)速度相對(duì)基線的變化。

結(jié)果顯示，研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：治療一年后，經(jīng)安慰劑校正，vosoritide治療的生長(zhǎng)速度相對(duì)基線的變化為1.6厘米/年（p＜0.0001）。該結(jié)果與所研究的廣大患者群體中的結(jié)果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，無臨床上顯著的血壓下降。

2019年11月中旬，BioMarin公司在年度研發(fā)日公布了一項(xiàng)正在進(jìn)行的、開放標(biāo)簽、劑量發(fā)現(xiàn)II期研究的結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，與一個(gè)新的自然史軟骨發(fā)育不全癥數(shù)據(jù)集（n=619）中年齡和性別相匹配的兒童相比，接受15μg/kg/天劑量vosoritide治療的隊(duì)列三（n=10）患者，在54個(gè)月的時(shí)間里累積平均身高增加了9.0厘米，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（p＜0.005）。在過去的12個(gè)月里增加了2.2厘米，數(shù)據(jù)進(jìn)一步說明了vosoritide持續(xù)治療對(duì)身高的有益影響。

BioMarin公司全球研發(fā)總裁Hank Fuchs醫(yī)學(xué)博士表示：“我們?cè)谡麄€(gè)臨床項(xiàng)目的設(shè)計(jì)和開發(fā)過程中一直與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，并期待著在評(píng)估vosoritide治療兒童軟骨發(fā)育不全癥的安全性和有效性方面的持續(xù)互動(dòng)。我們相信，我們擁有一個(gè)強(qiáng)大的數(shù)據(jù)包，包括全球性III期研究、開放標(biāo)簽II期研究的長(zhǎng)期結(jié)果、廣泛的同期自然疾病史數(shù)據(jù)。我們非常感謝參與這些研究的兒童和家庭，他們正在為更多關(guān)于軟骨發(fā)育不全癥潛在療法的科學(xué)數(shù)據(jù)做出貢獻(xiàn)?！?

vosoritide臨床項(xiàng)目的調(diào)查員、范德比爾特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心醫(yī)學(xué)博士John a.Phillips表示：“vosoritide有潛力成為治療軟骨發(fā)育不全癥根本原因的第一個(gè)療法，這將是醫(yī)學(xué)上的一個(gè)重大突破，將為醫(yī)生提供一種治療軟骨發(fā)育不全癥的新工具。作為一名治療醫(yī)生，我期待著超越治療癥狀的治療干預(yù)措施，這將對(duì)軟骨發(fā)育不全癥兒童患者產(chǎn)生持久的積極影響?！?

vosoritide作用機(jī)制

軟骨發(fā)育不全癥是人類中最常見的不成比例的身材矮小，其特征是軟骨內(nèi)骨化減慢，導(dǎo)致長(zhǎng)骨、脊柱、面部和顱底不成比例的短小和結(jié)構(gòu)紊亂。這種情況是由成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3基因（FGFR3）突變引起的，F(xiàn)GFR3是骨生長(zhǎng)的負(fù)調(diào)節(jié)因子。

除了不成比例的身材矮小，軟骨發(fā)育不全癥患者可能會(huì)經(jīng)歷嚴(yán)重的健康并發(fā)癥，包括大孔壓迫、睡眠呼吸暫停、彎腿、面部發(fā)育不全、下背部永久性擺動(dòng)、椎管狹窄和反復(fù)的耳部感染。其中一些并發(fā)癥可能導(dǎo)致需要進(jìn)行侵入性手術(shù)，如脊髓減壓和伸直彎曲的雙腿。此外，研究顯示每個(gè)年齡段的死亡率都在增加。

vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來的C型利鈉肽（CNP）類似物，是一種有效的軟骨內(nèi)骨化刺激劑。天然人肽是骨骼生長(zhǎng)的正向調(diào)節(jié)因子。vosoritide與特定受體結(jié)合，啟動(dòng)抑制過度活躍的FGFR3通路的細(xì)胞內(nèi)信號(hào)。此前，美國(guó)FDA和歐盟EMA已授予vosoritide治療軟骨發(fā)育不全癥患者的孤兒藥資格（ODD）。

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