14日，黑石生命科學(xué)（Blackstone Life Sciences）和Alnylam公司聯(lián)合宣布，雙方已達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作協(xié)議，黑石將提供高達(dá)20億美元的資金來支持Alnylam開發(fā)創(chuàng)新RNAi療法，治療多種嚴(yán)重疾病患者。

RNA干擾（RNAi）是一種天然的基因沉默現(xiàn)象，是當(dāng)今生物學(xué)和藥物開發(fā)領(lǐng)域最有前途和發(fā)展最迅速的前沿RNA療法之一。發(fā)現(xiàn)這一機(jī)制的研究人員在2006年被授予諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。Alnylam公司的RNA干擾治療平臺(tái)能夠開發(fā)介導(dǎo)RNAi的小干擾RNA（siRNA），通過沉默mRNA，阻止致病蛋白的合成。

根據(jù)協(xié)議條款，Alnylam公司將獲得黑石提供的高達(dá)20億美元的資金來支持其RNAi療法vutrisiran和ALN-AGT等在研療法的臨床開發(fā)。這一投資的目標(biāo)是讓Alnylam公司不再需要進(jìn)一步股權(quán)投資就可以維持其可持續(xù)性發(fā)展。而黑石將獲得Alnylam公司合作開發(fā)的RNAi療法inclisiran未來銷售額分成的50%。Inclisiran是一款靶向PCSK9的RNAi療法，目前正在接受美國FDA的審評(píng)，如果獲批，將有望幫助高膽固醇血癥患者降低其低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。

“Alnylam公司致力于將RNAi療法作為一種全新類型的藥物進(jìn)行推廣，并為全世界的患者帶來治療潛力，”Alnylam首席執(zhí)行官John Maraganore博士說：“我們與黑石集團(tuán)達(dá)成的這一合作關(guān)系將使我們更加接近這一目標(biāo)。我們相信，如果inclisiran獲得批準(zhǔn)，它將成為高膽固醇血癥治療領(lǐng)域的重磅療法?！?

“Alnylam的RNA干擾療法代表了當(dāng)今生物學(xué)和藥物開發(fā)領(lǐng)域最有前途和發(fā)展最快速的前沿領(lǐng)域之一，這與我們的投資策略完全一致，”黑石集團(tuán)生命科學(xué)全球主管Nicholas Galakatos博士說：“我們?yōu)锳lnylam公司提供了非稀釋性的資金渠道，以推動(dòng)治療包括心臟病在內(nèi)的多種疾病適應(yīng)癥的重要療法的開發(fā)?！?

參考資料:

[1] Blackstone and Alnylam Enter Into $2 Billion Strategic Financing Collaboration to Accelerate the Advancement of RNAi Therapeutics. Retrieved 2020-04-13, from https://www.businesswire.com/news/home/20200413005134/en/Blackstone-Alnylam-Enter-2-Billion-Strategic-Financing