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長效替代療法TransCon PTH展現(xiàn)強(qiáng)勁療效 治療4周擺脫標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理！

發(fā)布日期：2020-04-21 瀏覽次數(shù)：254

來源： 生物谷  
丹麥生物制藥公司Ascendis Pharma近日公布了甲狀旁腺激素(PTH)長效前體藥物TransCon PTH全球性II期臨床試驗PaTH Forward四周固定劑量雙盲部分的陽性頂線結(jié)果。該試驗正在評估TransCon PTH治療甲狀旁腺功能減退癥（hypoparathyroidism，HP）成人患者的安全性、耐受性和療效。結(jié)果顯示，該試驗達(dá)到了關(guān)鍵目標(biāo)，并顯示TransCon PTH治療4周在高達(dá)82%的患者中消除了標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（活性鈣+維生素D）。研究頂線結(jié)果詳見幻燈片：Top-Line Phase 2 Data from PaTH Forward。
TransCon PTH是一種甲狀旁腺激素（PTH）長效前藥，開發(fā)作為HP成人患者的每日一次替代療法，旨在每天24小時在生理水平上替代PTH，并解決HP的短期癥狀和長期并發(fā)癥。
PaTH Forward試驗中，共有59例HP成人患者以盲法隨機(jī)方式接受了固定劑量TransCon PTH（劑量：15、18、21微克/天）或安慰劑，采用計劃用于商業(yè)化的即用型預(yù)充式注射筆進(jìn)行給藥，治療為期四周。結(jié)果顯示，所有劑量下TransCon PTH均耐受良好，在任何時候均沒有出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。無治療期間出現(xiàn)的不良事件（TEAE）導(dǎo)致研究藥物停藥，TransCon PTH與安慰劑的TEAE總發(fā)生率相當(dāng)。此外，在4周的固定劑量期內(nèi)沒有患者在中途退出。
按方案分析（per protocol，n=57）顯示，TransCon-PTH消除了最高劑量組（21微克/天）100%患者和所有劑量組82%患者的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（即：停用活性維生素D和每天鈣補充劑≤500毫克）。
結(jié)果表明，在治療4周內(nèi)，TransCon PTH增加了血清鈣水平、使活性維生素D停用并持續(xù)減少補鈣。TransCon PTH降低了尿鈣排泄量（以尿鈣排泄分?jǐn)?shù)[FECa]衡量），并導(dǎo)致血清磷酸鹽和磷酸鈣產(chǎn)品的持續(xù)減少。在第4周時，在按方案分析中，21微克/天劑量組和合并TransCon-PTH劑量組在主要復(fù)合終點與安慰劑組相比有統(tǒng)計學(xué)意義的緩解（p＜0.05）。
58例受試者繼續(xù)進(jìn)行試驗的開放標(biāo)簽擴(kuò)展部分，接受定制的TransCon PTH維持劑量（每天6至30微克）。該公司計劃在2020年第三季度報告該試驗的開放標(biāo)簽擴(kuò)展部分的6個月數(shù)據(jù)。
Ascendis臨床開發(fā)副總裁David B.Karpf醫(yī)學(xué)博士表示：“通過開發(fā)TransCon PTH，我們的目標(biāo)一直是通過設(shè)計一種替代療法，每天24小時恢復(fù)甲狀旁腺功能減退癥（HP）患者的生理水平，并制定新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，從而改善患者的生活。這些試驗數(shù)據(jù)證實了PaTH Forward在維持正常血清鈣和尿鈣水平的同時完全取消標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的潛力，這對患有這種復(fù)雜、虛弱疾病的患者來說意味著一個重大進(jìn)步?！?
Ascendis總裁兼首席執(zhí)行官Jan Mikkelsen表示：“甲狀旁腺機(jī)能減退癥（HP）對全世界20多萬患者產(chǎn)生了重大的負(fù)面影響，是無有效替代療法的最后一種激素功能不全疾病之一。TransCon PTH的開發(fā)，使我們有了一個獨特的機(jī)會在全球范圍內(nèi)為患者帶來有意義的改變?！?
Ascendis計劃就TransCon PTH的下一步開發(fā)與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通，并提交申請文件，以便在2020年第四季度在北美、歐洲和亞洲啟動全球III期試驗。
甲狀旁腺功能減退癥（HP）是一種罕見的內(nèi)分泌疾病，其特征是甲狀旁腺激素（PTH）水平不足，導(dǎo)致血液中鈣含量低以及磷酸鹽水平升高。在美國、歐洲、日本和韓國，大約有20萬HP患者，大多數(shù)患者在甲狀腺手術(shù)期間損傷或意外切除甲狀旁腺后發(fā)生病情。在短期內(nèi)，患者出現(xiàn)的癥狀包括：虛弱，肌肉痙攣，異常感覺，如刺痛、灼燒和麻木，記憶力喪失，判斷失誤和頭痛。患者常常體驗到生活質(zhì)量的下降。長期來看，這種復(fù)雜的紊亂會增加主要并發(fā)癥的風(fēng)險，如骨骼外鈣沉積，發(fā)生在腦內(nèi)、眼晶狀體和腎臟，其中鈣在腎臟內(nèi)沉積可能導(dǎo)致腎功能受損。
直到最近，HP仍然是少數(shù)幾種無激素替代療法治療的激素缺乏疾病之一。HP的常規(guī)標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法維生素D和鈣補充劑并不能完全控制疾病，并可能因鈣尿增加引起漸進(jìn)性腎臟鈣化和腎結(jié)石，導(dǎo)致腎臟疾病。其結(jié)果是，與健康人相比，HP患者發(fā)生腎臟疾病的風(fēng)險高出4-8倍。
TransCon PTH是一種甲狀旁腺激素（PTH[1-34]）的長效前藥（prodrug），采用Ascendis公司創(chuàng)新性的TransCon技術(shù)開發(fā)。TransCon PTH旨在每天24小時恢復(fù)PTH至生理水平，使血液和尿液鈣水平、血清磷酸鹽水平、骨轉(zhuǎn)換正常化，以解決該病的短期癥狀和長期并發(fā)癥。2018年6月，TransCon PTH獲美國FDA授予了孤兒藥資格（ODD）。
TransCon意指“瞬時結(jié)合”。Ascendis公司專有的TransCon平臺是一項創(chuàng)新技術(shù)，旨在創(chuàng)造優(yōu)化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。TransCon分子有3種成分：一種未經(jīng)修飾的母體藥物，一種保護(hù)它的惰性載體，以及一種暫時結(jié)合2者的鏈接子。當(dāng)結(jié)合時，載體失活并保護(hù)母體藥物不被清除。當(dāng)注射到體內(nèi)時，生理酸堿度和溫度條件會以可預(yù)測的釋放方式開始釋放未經(jīng)修飾的活性母體藥物。因為母體藥物是未經(jīng)修改的，所以它的原始作用模式應(yīng)該保持不變。TransCon技術(shù)可廣泛應(yīng)用于蛋白質(zhì)、肽或小分子的多個治療領(lǐng)域，并可系統(tǒng)性或局部使用。
目前，Ascendis公司正在利用TransCon技術(shù)建立一個領(lǐng)先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術(shù)與臨床上已驗證的母體藥物創(chuàng)造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon hGH之外，該公司還有2個罕見內(nèi)分泌學(xué)資產(chǎn)：（1）TransCon PTH是一種長效甲狀旁腺激素（PTH）前藥（prodrug），目前處于II期臨床，評估治療甲狀旁腺功能減退癥的潛力；（2）TransCon CNP是一種長效C型利鈉肽前體藥物，目前處于I期臨床，評估治療軟骨發(fā)育不全及其他FGFR相關(guān)的骨骼疾病。
此外，Ascendis公司也與賽諾菲在糖尿病領(lǐng)域、與羅氏旗下基因泰克在眼科學(xué)領(lǐng)域有多個產(chǎn)品合作。
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