日前，Mogrify公司和Sangamo Therapeutics聯(lián)合宣布，雙方達(dá)成一項(xiàng)合作和獨(dú)家許可協(xié)議，結(jié)合Mogrify專有的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）和胚胎干細(xì)胞（ESCs），以及Sangamo的鋅指蛋白（ZFP）基因工程技術(shù)，開發(fā)同種異體的嵌合抗原受體調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（CAR-Treg）療法。

Tregs是T淋巴細(xì)胞的一個(gè)亞群，作為免疫系統(tǒng)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子。他們確保免疫系統(tǒng)不會錯(cuò)誤地傷害健康器官，同時(shí)仍然保護(hù)身體免受病原微生物的侵害。

CAR-Tregs是一種經(jīng)過基因工程改造后，表達(dá)嵌合抗原受體（CAR）的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞，它們可以精確地靶向自身免疫和炎癥病理位點(diǎn)。Sangamo的CAR-Treg平臺旨在利用CAR和鋅指蛋白（ZFP）技術(shù)對Tregs進(jìn)行體外基因工程改造，治療自身免疫和炎癥性疾病。

Mogrify的技術(shù)能夠?qū)⑷魏稳祟惣?xì)胞類型轉(zhuǎn)變?yōu)槿魏纹渌祟惣?xì)胞類型。這種轉(zhuǎn)化是利用專有的大數(shù)據(jù)技術(shù)鑒定出的轉(zhuǎn)錄因子或小分子來實(shí)現(xiàn)的。iPSCs和ESCs為生產(chǎn)Tregs提供了取之不盡的起始材料，潛在降低產(chǎn)生療法的成本，從而更容易觸達(dá)更大的患者群體。

圖片來源：Mogrify公司官網(wǎng)

根據(jù)協(xié)議條款，Mogrify將負(fù)責(zé)發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化從iPSCs或ESCs到Tregs的細(xì)胞轉(zhuǎn)化技術(shù)。Sangamo期望隨后利用其ZFP基因工程技術(shù)和療法開發(fā)能力，將這些Tregs轉(zhuǎn)化為即用型同種異體CAR-Treg細(xì)胞候選療法，并希望繼續(xù)進(jìn)行臨床開發(fā)，直至注冊用于治療炎癥和自身免疫性疾病。Sangamo將向Mogrify支付預(yù)付款。Mogrify也有資格獲得與開發(fā)和監(jiān)管里程碑以及產(chǎn)品銷售相關(guān)的潛在額外付款。

“這項(xiàng)許可協(xié)議讓Sangamo可以使用Mogrify的細(xì)胞轉(zhuǎn)化技術(shù)，為我們開發(fā)即用型同種異體CAR-Treg細(xì)胞療法提供更多技術(shù)選擇，”Sangamo細(xì)胞療法主管Jason Fontenot先生說：“我們期望這項(xiàng)合作能夠加速我們開發(fā)可擴(kuò)展的CAR-Treg細(xì)胞療法，更快地向炎癥和自身免疫疾病患者提供治療選擇。”

參考資料：

[1] Mogrify and Sangamo announce collaboration and exclusive license agreement for Mogrify’s iPSC- and ESC-derived regulatory T cells. Retrieved April 22, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200421005170/en/