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BMS/Nektar免疫刺激療法bempeg獲FDA孤兒藥資格

發(fā)布日期：2020-04-28 瀏覽次數(shù)：105

來源：生物谷

美國FDA近日授予Nektar Therapeutics免疫刺激療法bempegaldesleukin（bempeg，NKTR-214）孤兒藥資格（ODD），用于治療IIB-IV期黑色素瘤。目前，百時美施貴寶（BMS）正與Nektar Therapeutics合作開發(fā)bempeg與抗PD-1療法Opdivo（歐狄沃，通用名：nivolumab，納武利尤單抗）的免疫組合方案，用于治療多種類型腫瘤。

孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物上市后針對所批準(zhǔn)適應(yīng)癥為期7年的市場獨占期。

bempeg是一款CD122偏向性IL-2通路激動劑，通過靶向存在于自然殺死細(xì)胞（NK cell）、CD4+T細(xì)胞、CD8+T細(xì)胞表面的CD122特異性受體，刺激體內(nèi)的這些抗癌免疫細(xì)胞的增殖。CD122也被稱為白細(xì)胞介素-2受體β亞基，是一種重要的信號受體，已知能增加這些效應(yīng)T細(xì)胞的增殖。在臨床前和臨床研究中，bempeg治療導(dǎo)致這些細(xì)胞快速擴(kuò)增并動員到腫瘤微環(huán)境中去。

Opdivo屬于PD-1免疫檢查點抑制劑，旨在克服免疫抑制；bempeg則屬于免疫刺激療法，已被證實可增加腫瘤浸潤細(xì)胞、T細(xì)胞克隆和PD-1表達(dá)。Opdivo與bempeg具有2種不同的、互補性的作用機(jī)制；將2者聯(lián)合用藥具有提高機(jī)體免疫系統(tǒng)對抗癌癥的能力，該組合已被證實能夠?qū)⒒€腫瘤由PD-L1陰性（＜1%）轉(zhuǎn)變?yōu)镻D-L1陽性（≥1%）。

增加體內(nèi)腫瘤浸潤性淋巴細(xì)胞（TILs）數(shù)量來補充免疫系統(tǒng)，這一點至關(guān)重要，因為許多患者因體內(nèi)缺乏足夠的TILs細(xì)胞群，導(dǎo)致難以從目前已獲批的免疫檢查點抑制劑中受益。將免疫檢查點抑制劑聯(lián)合T細(xì)胞增殖可產(chǎn)生協(xié)同作用，從而為患者提供一個新的治療選擇。

bempeg可刺激抗癌免疫細(xì)胞的增殖

BMS于2016年9月與Nektar達(dá)成臨床合作，評估抗PD-1療法Opdivo（歐狄沃，通用名：nivolumab，納武利尤單抗）聯(lián)合bempeg用于治療多種類型癌癥。2018年2月，雙方又達(dá)成了一筆總額高達(dá)36億美元的全球戰(zhàn)略開發(fā)和商業(yè)化合作，共同開發(fā)bempeg與Opdivo及Opdivo+Yervoy在9種腫瘤類型20多種適應(yīng)癥中的聯(lián)合應(yīng)用，以及與來自2家公司或第三方的其他抗癌藥的組合。

今年1月，雙方修訂bempeg+Opdivo的戰(zhàn)略合作協(xié)議，此次修訂包括啟動一項新的聯(lián)合開發(fā)計劃，根據(jù)該計劃，雙方將對bempeg+Opdivo組合當(dāng)前的臨床開發(fā)項目進(jìn)行擴(kuò)展，從3項正在進(jìn)行的注冊試驗（一線治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤、一線治療不適合順鉑的轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌、一線治療轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌）擴(kuò)展至納入2項額外的注冊試驗（輔助治療黑色素瘤，肌肉浸潤性膀胱癌）。此外，為了支持未來的注冊試驗，雙方將啟動一項I/II期劑量遞增和擴(kuò)展研究，評估bempeg+Opdivo聯(lián)合阿西替尼（axitinib）一線治療腎細(xì)胞癌（RCC）的療效。這些研究的費用將根據(jù)原始合作協(xié)議中概述的費用分?jǐn)傔M(jìn)行分?jǐn)?。作為新?zhàn)略合作協(xié)議的一部分，百時美施貴寶將獨立開展和資助一項針對bempeg+Opdivo一線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的I/II期劑量優(yōu)化和擴(kuò)展研究。

目前，bempeg+Opdivo免疫組合已進(jìn)入3項III期臨床試驗，包括：一線治療不可切除性或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤（NCT03635983）、一線治療晚期腎細(xì)胞癌（NCT03729245）、一線治療不適合順鉑化療的肌肉浸潤性膀胱癌（NCT04209114）。

治療黑色素瘤方面，2019年8月，美國FDA授予了bempeg+Opdivo免疫組合一線治療不可切除性或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的突破性藥物資格（BTD）。

此次BTD，基于I/II期臨床研究PIVOT-02的轉(zhuǎn)移性（IV期）黑色素瘤患者隊列數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，截止2019年3月29日，中位隨訪12.7個月，接受NKTR-214+Opdivo免疫組合一線治療的38例療效可評估患者中，總緩解率（ORR）為53%（20/38）、完全緩解率（CR）為34%（13/38）、疾病控制率（DCR：CR+PR+SD，完全緩解+部分緩解+疾病穩(wěn)定）為74%。在基線PD-L1陰性（n=14）、PD-L1陽性（n=21）、PD-L1狀態(tài)未知（n=3）、乳酸脫氫酶高于正常參考值上限（LDH＞ULN，n=11）、肝轉(zhuǎn)移（n=10）各亞組中，總緩解率分別為43%、62%、33%、45%、50%。

原文出處：美國FDA孤兒藥數(shù)據(jù)庫、Nektar Therapeutics、BMS

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