5月4日，亞盛醫(yī)藥宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病（CML）。這是亞盛醫(yī)藥獲得的首個孤兒藥資格認定。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業(yè)相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。本次HQP1351獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得FDA研發(fā)資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發(fā)病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛(wèi)®）及后續(xù)推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。

HQP1351是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關鍵II期臨床試驗階段，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中國臨床I期試驗進展自2018年以來，已連續(xù)兩年入選美國血液病學會（ASH）年會口頭報告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。（原文有刪減）