今日，致力于尋找血癌和嚴重血液疾病治愈方法的細胞療法公司Gamida Cell宣布，其在研細胞療法omidubicel，在治療需要接受骨髓移植的高危惡性血液癌癥患者的3期臨床研究中，取得積極的頂線結果。

盡管骨髓移植具有治愈血液惡性腫瘤的潛力，但據新聞稿中的統(tǒng)計數據顯示，在美國有超過40%的患者由于各種原因（包括缺乏匹配的供體）沒有接受移植。對于已接受移植的患者來說，這種療法的有效性也不一定能夠完全發(fā)揮，并有可能導致嚴重的并發(fā)癥，從而極大地影響患者的生活質量。

Gamida Cell擁有獨家NAM技術，利用小分子NAM（煙酰胺）的表觀遺傳學調控功能，在保留細胞特征和功能的同時，改善它們體外培養(yǎng)的擴增效果。這一NAM技術，一方面可以抑制培養(yǎng)細胞的快速分化，從而提高干細胞和祖細胞在細胞培養(yǎng)中的擴增；另一方面可減少細胞特征的變化，從而提高在培養(yǎng)條件下擴增的CD34陽性細胞的功能，包括它們在骨髓中的遷移，歸巢和定植。

▲NAM平臺技術可以提高CD34+細胞的歸巢和定植效率（圖片來源：Gamida Cell公司官網）

Omidubicel是一種使用NAM技術開發(fā)的挽救血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者生命的細胞移植解決方案。它是首款獲得美國FDA突破性療法認定的骨髓移植產品，也已在美國和歐盟獲得孤兒藥資格。在臨床研究中，omidubicel已表現(xiàn)出具有快速定植和療效持久的優(yōu)勢，并且通常耐受性良好。Omidubicel目前還在1/2期臨床研究中治療重度再生障礙性貧血患者，治療這一適應癥的IND申請目前已完成遞交。

在這項國際性、多中心、隨機3期臨床研究中，需要接受骨髓移植的高危惡性血液癌癥患者接受了omidubicel或標準臍帶血移植的治療。該試驗的意向治療分析患者群包括125例12至65歲急性淋巴細胞白血病、急性粒細胞白血病、慢性粒細胞白血病、骨髓增生異常綜合征或淋巴瘤患者。其主要終點是中性粒細胞定植所需時間。中性粒細胞定植是衡量患者移植中接受的干細胞在患者體內定植和開始產生健康新細胞速度的方法，中性粒細胞快速定植與更少的感染和更短的住院時間相關。

該研究達到了試驗的主要研究終點，對照組患者中性粒細胞定植所需的中位時間為22天，與之相比，omidubicel治療組中患者的這一數字僅為12天。接受omidubicel的患者中有96％成功實現(xiàn)了中性粒細胞的定植，而對照組中這一數值只有88％。該實驗的詳細數據將在未來的醫(yī)學會議上公布。

▲Omidubicel達到該試驗的主要研究終點（圖片來源：參考資料[2]）

“我們對omidubicel的3期試驗數據感到非常滿意，這些數據使我們朝著為患者帶來潛在治愈性療法的目標又邁進了一步，”Gamida Cell公司的首席執(zhí)行官Julian Adams博士說：“我們期望在今年第四季度開始向FDA滾動遞交omidubicel的生物制品許可申請。我們非常感謝參與這項試驗的患者，以及我們從研究者和研發(fā)團隊獲得的支持?！?

參考資料:

[1] Gamida Cell Announces Positive Topline Data from Phase 3 Clinical Study of Omidubicel in Patients with High-Risk Hematologic Malignancies. Retrieved 2020-05-12, from https://www.businesswire.com/news/home/20200512005264/en

[2] Inspired to Cure. Retrieved 2020-05-12, from https://investors.gamida-cell.com/static-files/1f75e835-9b9c-4cdd-927f-b3b43ab9d4e1