近日，GlobalData數(shù)據(jù)庫發(fā)布一份最新行業(yè)報告，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）2019年的新藥批準(zhǔn)數(shù)量減少了約16%。

根據(jù)這份GlobalData的第10版制藥合同制造組織（CMO）行業(yè)報告“PharmSource–CMOScorecard：OutsourcingofNDAApprovalsandCMOPerformance–2020Edition”顯示，美國FDA在2019年批準(zhǔn)了119份新藥上市申請（NDAs）和生物制品許可證申請（BLAs），其中包括新的分子實體藥物（NMEs）以及現(xiàn)有藥物的新劑型。這一數(shù)量比2014-2018年期間平均115個增加了3%，但比2018年的137個批準(zhǔn)記錄減少了近16%。

報告還指出，小市值生物制藥公司擁有更高的外包生產(chǎn)機(jī)會。盡管根據(jù)產(chǎn)品數(shù)量分析，制藥業(yè)的外包傾向每年會有所波動，但這一趨勢相對穩(wěn)定。在過去十年中，79％的NME和67％非NME的NDAs是由小型藥企承接的外包業(yè)務(wù)。

但是去年CMO業(yè)績整體下降。2019年，美國FDA批準(zhǔn)的NDAs中只有44個來自合同制造商，低于2014-2018年55.6個的平均水平。

GlobalData的助理醫(yī)療分析師AdamBradbury（亞當(dāng)·布拉德伯里）表示，“2019年大部分獲批新藥是由大型制藥公司贊助的，藥品研制企業(yè)的規(guī)模歷來與合同制造的需求成反比。此外，美國FDA批準(zhǔn)的新藥總量自2018年以來也有所下降。因2019年1月美國政府‘停擺’，F(xiàn)DA暫停了對現(xiàn)有試驗新藥（IND）和BLA申請的審查，導(dǎo)致2019全年新物獲批的數(shù)量有所減少。這些因素加在一起，造成了外包產(chǎn)品的數(shù)量減少?！?

GlobalData根據(jù)歷史調(diào)查結(jié)果發(fā)現(xiàn)，大規(guī)模的審批不會成為一種趨勢，同時保密協(xié)議的審批數(shù)量將繼續(xù)逐年波動。2018年，美國FDA的新藥批準(zhǔn)數(shù)量就打破了自1996年以來的歷史記錄，共批準(zhǔn)了59個新藥（包括42個NMEs和17個BLAs）。當(dāng)行業(yè)對這一審批趨勢繼續(xù)保持期待時，2019年最終獲得FDA批準(zhǔn)的新藥僅為48個，減少了約18%。

2010-2019年美國藥審中心（CDER）新藥批準(zhǔn)

來源：美國FDA官網(wǎng)

2020年新藥審批趨勢：下降or增長

這一新藥審批的下降趨勢讓人立刻想到今年全球COVID-19大流行對制藥行業(yè)的影響。日前，醫(yī)藥市場調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma發(fā)布最新數(shù)據(jù)，在過去的兩個月，美國臨床試驗數(shù)據(jù)庫clinicaltrials.gov中I-III期臨床試驗的暫停數(shù)量增加了15倍，其中3月有280項臨床試驗暫停，4月有731項。

來源：Evaluate Pharma官網(wǎng)

許多專家已經(jīng)開始推測，COVID-19將大幅影響NDAs以及那些不是用于新型冠狀病毒治療藥品的總體開發(fā)。但在查詢CDER數(shù)據(jù)庫后讓人意外的是，從2020年1月至今，美國FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量已達(dá)到18個，甚至超過了2019年1-5月11個新藥的記錄，即使是COVID-19在美大爆發(fā)的3-4月，F(xiàn)DA還是批準(zhǔn)了8個新藥（以及十多項緊急使用授權(quán)的產(chǎn)品）。

截止2020年5月14日美國FDA批準(zhǔn)新藥

來源：美國FDA官網(wǎng)

不可否認(rèn)的是，目前獲批的新藥大部分來自2019年就已完成臨床試驗、數(shù)據(jù)分析和審批提交的項目，申請上市并未受到較大影響，因此COVID-19對新藥上市的影響或許從FDA下半年或2021年的審批記錄中才能顯現(xiàn)。布拉德伯里認(rèn)為，“在這個前所未有的時代，很難預(yù)測COVID-19危機(jī)會對藥品審批、制藥CMO和全球供應(yīng)鏈網(wǎng)絡(luò)產(chǎn)生怎樣的影響，但2020年FDA審批數(shù)量很可能會受到較大影響，這取決于疫情‘危機(jī)’的處理結(jié)果?！?

但對于CMO而言，布拉德伯里指出，“自2018年以來，小型和中型制藥企業(yè)的產(chǎn)品批準(zhǔn)數(shù)量開始顯著下降，大型藥企的批準(zhǔn)數(shù)量急劇上升，這令CMO行業(yè)擔(dān)憂?！笔艿紺OVID-19影響，美國CMO行業(yè)很有可能出現(xiàn)一定程度的萎縮。

新藥審批申請“從簡”變化

雖然COVID-19將嚴(yán)重拖延新藥上市的進(jìn)程，但近些年藥品審批流程優(yōu)化、臨床試驗數(shù)據(jù)要求簡化，也正在加速新藥上市。4月JAMA雜志發(fā)表了一篇最新研究，在對過去30年美國FDA批準(zhǔn)的273種藥物和生物制品進(jìn)行橫斷面分析后發(fā)現(xiàn)，美國新藥批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)發(fā)生了明顯的變化，與以往相比，近幾年的藥物批準(zhǔn)基于的關(guān)鍵性試驗變得更少了。

自從美國FDA采用快速通道認(rèn)定以來，申請該特殊監(jiān)管項目的新藥和生物制品就不斷增加。以2019年獲批的48個新藥為例，29個（60%）擁有一項或多項特殊審批通道，其中17個（35%）新藥被授予快速通道認(rèn)定，13個（27%）被授予突破性藥物稱號，28個（58%）被授予優(yōu)先審批，9個（19%）被加速審批。

來源：美國FDA官網(wǎng)

研究作者指出，“這一變化對醫(yī)生和病人會產(chǎn)生影響，他們對新藥的‘質(zhì)量’會有所擔(dān)憂；同時也對藥物監(jiān)管機(jī)構(gòu)有很大影響，因為繼續(xù)評估已上市新藥的安全性和有效性的需要會越來越大?！钡翢o疑問，面對市場和患者需求時，新藥審批從速從簡的是大部分人的需求，并將適度緩解COVID-19的危機(jī)。

參考：

• Novel Drug Approvals for 2020

• FDA new drug approvals down 16% in 2019

• Report: NDA, BLA Approvalsby the FDA Fell 16% in2 019

• Assessment of Clinical Trials Supporting USF ood and Drug Administration Approval of Novel Therapeutic Agents,1995-2017