自新冠疫情在全球爆發(fā)以來(lái)，股市也經(jīng)歷了史上罕見(jiàn)的波動(dòng)。但隨著近日來(lái)市場(chǎng)逐步穩(wěn)定，IPO市場(chǎng)也開(kāi)始迅速回溫。在過(guò)去的一個(gè)半月內(nèi)，幾乎每個(gè)星期都有公司上市。疫情雖然使許多擬上市公司推遲了原定計(jì)劃，但他們都仍在觀望尋找下一個(gè)合適的機(jī)會(huì)。近日，又有3家生物醫(yī)藥公司已為上市做好充分準(zhǔn)備，擬IPO共計(jì)3.25億美元。下面讓我們一同看看他們都有什么突出亮點(diǎn)？

Generation Bio

此前已完成2.35億美元融資的基因療法公司Generation Bio于近日宣布擬IPO募資1.25億美元。該公司由Atlas Venture公司孵化，其非病毒基因療法平臺(tái)可打破現(xiàn)有基因療法的局限性，為嚴(yán)重疾病患者提供可重復(fù)給藥的長(zhǎng)效基因療法。該平臺(tái)結(jié)合了三種獨(dú)特的技術(shù)，即細(xì)胞靶向脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)（ctLNP），封閉式DNA構(gòu)建體（ceDNA），以及高容量無(wú)衣殼生物制品的生產(chǎn)工藝。

今年3月底，該公司與Vir Biotechnology公司達(dá)成合作研發(fā)協(xié)議，以使用Generation Bio公司的非病毒基因療法技術(shù)平臺(tái)，擴(kuò)展Vir的在研新冠病毒抗體的療效和使用范圍。Generation Bio公司的技術(shù)平臺(tái)有潛力將編碼抗體的遺傳信息直接送到細(xì)胞內(nèi)部（無(wú)需使用腺相關(guān)病毒載體），讓患者的細(xì)胞成為生產(chǎn)抗體的“工廠”。其ceDNA技術(shù)讓研究人員能夠不使用腺相關(guān)病毒載體，使用LNP將轉(zhuǎn)基因遞送到患者細(xì)胞的細(xì)胞核中。在細(xì)胞核中ceDNA不會(huì)整合到細(xì)胞的基因組中，并且能夠維持穩(wěn)定、高水平的蛋白表達(dá)。這一技術(shù)可能維持蛋白表達(dá)長(zhǎng)達(dá)數(shù)年。

Avidity Biosciences

近日，Avidity Biosciences公司宣布擬IPO募資1億美元。該公司于去年11月剛完成由禮來(lái)參投的1億美元C輪融資。Avidity公司是一家致力于利用單克隆抗體的組織特異性，靶向遞送基于寡核苷酸的療法，治療遺傳性疾病的生物醫(yī)藥公司。該公司的抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOC）技術(shù)平臺(tái)能夠?qū)⒐押塑账崤c抗體連接在一起。與傳統(tǒng)寡核苷酸療法相比，AOC具有更好的藥代動(dòng)力學(xué)特性和更具特異性的生物分布，而且可以避免使用脂質(zhì)體遞送寡核苷酸帶來(lái)的毒副作用。遞送到特定組織中的寡核苷酸可以作為RNAi療法、微RNA療法或者介導(dǎo)外顯子跳躍（exon skipping）。

Avidity的主要候選藥物AOC 1001是針對(duì)1型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的潛在治療方法，這是一種罕見(jiàn)的遺傳性肌肉疾病，會(huì)形成有毒的RNA損害肌肉功能。目前，該疾病還沒(méi)有任何獲批的治療方法。Avidity公司預(yù)計(jì)將在2021年遞交AOC 1001的IND申請(qǐng)，并計(jì)劃在同年年底啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)。Avidity還打算在其他4個(gè)針對(duì)肌肉萎縮癥，杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD），面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（FSHD）和龐貝病的治療方案中推進(jìn)候選藥物的開(kāi)發(fā)。

SutroVax

近日，位于美國(guó)加州的生物醫(yī)藥公司SutroVax宣布擬IPO募資1億美元。兩個(gè)月前，該公司剛剛完成由羅氏參投的1.1億美元D輪融資，以推進(jìn)其廣譜肺炎鏈球菌候選疫苗SVX-24的開(kāi)發(fā)。SutroVax公司的技術(shù)平臺(tái)旨在克服當(dāng)前疫苗研發(fā)技術(shù)的瓶頸，它可以精準(zhǔn)地將細(xì)胞內(nèi)用于轉(zhuǎn)錄、翻譯和制造能量的環(huán)節(jié)分開(kāi)，締造了一種無(wú)需細(xì)胞的蛋白質(zhì)表達(dá)系統(tǒng)，進(jìn)而可以快速高效地獲取蛋白，用于疫苗的研發(fā)。

該公司正在利用這一平臺(tái)開(kāi)發(fā)“偶聯(lián)疫苗”（conjugate vaccine）。它是通過(guò)化學(xué)方法將多糖或寡糖抗原，偶聯(lián)到蛋白質(zhì)載體上。它能夠更好地刺激成人與兒童的免疫反應(yīng)，從而促使B細(xì)胞生產(chǎn)IgG抗體。偶聯(lián)疫苗有望對(duì)多種傳染性疾病的預(yù)防產(chǎn)生重要作用。其開(kāi)發(fā)的SVX-24是一種24價(jià)肺炎鏈球菌偶聯(lián)疫苗。它可以對(duì)24種血清型產(chǎn)生保護(hù)作用，菌株數(shù)量超過(guò)了目前已上市的Prevnar13，其中還包括造成高致死率，抗生素耐藥性和/或腦膜炎的菌株。SutroVax的這款疫苗有潛力取代現(xiàn)有的疫苗，為兒童與成人提供更完善的保護(hù)。

參考資料：

[1] As biotech IPOs sizzle on virtual Wall Street, 3 new players roll the dice on megamoney gambles topping $325M. Retrieved 2020-05-26，https://endpts.com/as-biotech-ipos-sizzle-on-virtual-wall-street-3-new-players-roll-the-dice-on-megamoney-gambles-topping-325m/