今天，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)禮來(lái)（Lilly）公司的Tauvid（flortaucipir F18）靜脈注射劑上市。這是第一種獲得FDA批準(zhǔn)，幫助對(duì)大腦中的tau病理進(jìn)行成像的藥物。Tauvid是一種放射性診斷試劑，用于需要接受阿爾茨海默病評(píng)估的認(rèn)知障礙成人患者。Tauvid適用于使用正電子發(fā)射斷層掃描（PET）成像，評(píng)估大腦中聚集的tau神經(jīng)纖維纏結(jié)（NFTs）的密度和分布，這是阿爾茨海默病的主要標(biāo)志物之一。

阿爾茨海默病是一種漸進(jìn)性疾病，最初的癥狀為輕度記憶喪失。Tau神經(jīng)纖維纏結(jié)和淀粉樣蛋白沉積被認(rèn)為是阿爾茨海默病的標(biāo)志。在阿爾茨海默病患者中，大腦中的神經(jīng)元內(nèi)部會(huì)出現(xiàn)病理形態(tài)的tau蛋白，形成神經(jīng)纖維纏結(jié)。Tauvid經(jīng)靜脈給藥后，在大腦中與這種tau蛋白錯(cuò)誤折疊積累的區(qū)域結(jié)合。然后通過(guò)使用PET掃描對(duì)大腦進(jìn)行成像，可以幫助識(shí)別是否存在tau蛋白病理。

Tauvid成像的安全性和有效性在兩項(xiàng)臨床研究中得到評(píng)估。在每項(xiàng)研究中，5名評(píng)估人員對(duì)Tauvid成像圖片進(jìn)行解讀，在不知道患者臨床信息的情況下，判斷成像為tau病理學(xué)陽(yáng)性或陰性。

第一項(xiàng)研究入組了156名身患終末期疾病的患者，他們同意接受Tauvid成像并參與死后腦捐贈(zèng)計(jì)劃。在Tauvid腦掃描后9個(gè)月內(nèi)死亡的64例患者中，獨(dú)立病理學(xué)家對(duì)患者死后大腦組織中NFTs的密度和分布進(jìn)行了評(píng)估。兩者之間的比較顯示，解讀Tauvid圖像的評(píng)估者有較高幾率正確判斷存在tau病理的患者，評(píng)估無(wú)tau病理患者的準(zhǔn)確率為中等到高。

第二項(xiàng)研究除了納入與第一項(xiàng)研究相同的終末期疾病患者，還納入159例正在接受阿爾茨海默病評(píng)估的認(rèn)知功能障礙患者（適應(yīng)癥患者人群）。該研究檢測(cè)了Tauvid評(píng)估者的解讀與其他評(píng)估結(jié)果之間的一致性。解讀完全吻合的一致性為1，而完全不吻合的一致性為0。在這一研究中，對(duì)所有241例患者的解讀一致性為0.87。亞組分析表明，82例終末期疾病患者的一致性為0.82，159名認(rèn)知功能障礙患者的一致性為0.90。

這項(xiàng)研究中認(rèn)知功能障礙患者的病情比較嚴(yán)重，Tauvid發(fā)現(xiàn)tau病理的能力在認(rèn)知障礙癥狀更輕的早期患者中可能會(huì)下降。

“阿爾茨海默病是一種破壞性的疾病，”FDA藥物評(píng)估和研究中心的專業(yè)醫(yī)學(xué)辦公室主任Charles Ganley博士說(shuō)：“這項(xiàng)批準(zhǔn)將為醫(yī)療保健人員提供一種新型的腦部掃描，用于正在接受阿爾茨海默病評(píng)估的患者。這是首個(gè)獲批用于成像tau蛋白病理的藥物。對(duì)于正在接受病情評(píng)估的認(rèn)知障礙患者來(lái)說(shuō)，這代表著一個(gè)重大進(jìn)展?！?

參考資料：

[1] FDA Approves First Drug to Image Tau Pathology in Patients Being Evaluated for Alzheimer’s Disease. Retrieved May 28, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-image-tau-pathology-patients-being-evaluated-alzheimers-disease