6 月 6 日，CDE 官網顯示，上海合全和記黃埔醫(yī)藥申報的「沃利替尼片」上市申請獲 CDE 承辦（受理號：CXHS2000012/13），用于治療間充質上皮轉化因子（MET）外顯子 14 跳變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。

此次新藥上市申請是基于一項開放標簽的 II 期注冊研究數據支持（NCT02897479)。最新的數據已在 2020 年 ASCO 大會上公布，該研究納入了 70 例 MET14 突變的非小細胞肺癌患，其中 57.1% 的患者屬于肺腺癌，高達 35.7% 的患者屬于肺肉瘤樣癌（PSC），高達 22% 患者合并腦轉移。分期上，92.9% 的患者屬于 IV 期患者，60% 的患者屬于經治患者。所有患者接受沃利替尼（600 mg（50 kg 以上）；400 mg（50 kg 以下））的治療。主要研究終點為 ORR。

研究結果顯示，在 61 例可評價療效的患者中，整體有效率為 47.5%，疾病控制率高達 93.4%。中位 PFS 是 6.8 個月（首次在合并高比例 PSC 患者中總體 PFS 超過半年）。最常見的不良反應包括外周水腫、惡心、AST/ALT 水平升高、嘔吐及低蛋白尿。

肺癌異常驅動基因中 MET14 外顯子跳躍突變，在肺腺癌中的發(fā)生率為 3%~4%，MET 基因突變是導致許多腫瘤藥物耐藥的原因，通常有 MET14 外顯子跳躍突變的肺癌患者預后情況較差。

攜帶此突變的患者對化療不敏感，治療很不理想。而肺肉瘤樣癌（PSC）更是預后極差的一類罕見肺癌，與其他 NSCLC 相比，PSC 更容易發(fā)生侵襲與轉移，而 MET Exon14+在 PSC 中的發(fā)生率可高達 31.8%，沃利替尼的出現為此類患者帶來新的希望，我們也希望該藥物能夠及早獲批上市，為國內該類患者帶來新的治療方式。