渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新結(jié)果。NURTURE研究是一項(xiàng)針對(duì)癥狀前脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）患者進(jìn)行的歷時(shí)最長(zhǎng)的研究，正在改變?nèi)藗儗?duì)使用諾西那生鈉注射液進(jìn)行早期治療的預(yù)期。新數(shù)據(jù)表明，在經(jīng)基因診斷為SMA的嬰兒中，使用諾西那生鈉注射液進(jìn)行早期治療并持續(xù)治療長(zhǎng)達(dá)4.8年后可獲得前所未有的存活率。這些患者與自然病史相比持續(xù)保持和獲得運(yùn)動(dòng)功能。

新數(shù)據(jù)包括對(duì)NURTURE研究參與者近一年的額外隨訪。截至2020年2月，所有接受治療的患者（n=25；年齡中位數(shù)為3.8歲）均存活，且無需永久性通氣。在不接受治療的情況下，大多數(shù)SMA-I型兒童患者平均活不到2歲。此外，所有達(dá)到獨(dú)立行走運(yùn)動(dòng)里程碑的兒童（許多在正常年齡段達(dá)到）在初次獲得獨(dú)立行走能力后，直至最后一次隨訪還保持這項(xiàng)能力。

NURTURE是一項(xiàng)在經(jīng)基因診斷患有SMA，且在6周齡前接受第一針諾西那生鈉注射液治療的25例癥狀前SMA患者（很可能發(fā)展為SMA-I型或II型）中進(jìn)行的二期非盲研究，目前尚在進(jìn)行中。這項(xiàng)研究又額外延長(zhǎng)了三年，使渤健能夠評(píng)估接受諾西那生鈉注射液治療到8歲的更長(zhǎng)期療效和安全性，并進(jìn)一步了解早期治療產(chǎn)生的影響。

截至2020年2月的最新中期分析的更多結(jié)果顯示：

· 所有之前能夠在輔助下行走（92%）和獨(dú)立行走（88%）的研究參與者在上次數(shù)據(jù)公布后的11個(gè)月內(nèi)都一直保持這種能力。

· 在11個(gè)月的隨訪中，一名兒童獲得了在輔助下行走的能力（使這一比例增加至所有研究參與者的96%），并且達(dá)到了賓夕法尼亞州兒童醫(yī)院嬰兒神經(jīng)肌肉疾病測(cè)試（CHOP-INTEND）量表的最高分，將獲得最高分?jǐn)?shù)的研究參與者總數(shù)提升到25人中有21人（84%）。

· 擁有兩個(gè)SMN2拷貝的患者能夠在擴(kuò)展版Hammersmith功能性運(yùn)動(dòng)量表（HFMSE）中得分并取得進(jìn)展，這對(duì)該病的自然病史來說是不尋常的。

· 諾西那生鈉注射液的耐受性良好，在延長(zhǎng)的隨訪期內(nèi)未發(fā)現(xiàn)新的安全問題。沒有兒童因?yàn)橹委熛嚓P(guān)不良事件退出研究。