今日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)Viela Bio公司的抗CD19單克隆抗體Uplizna（inebilizumab-cdon）上市，治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者。這些患者體內(nèi)攜帶靶向AQP4水通道蛋白的抗體。新聞稿指出，這是迄今為止，第二款獲得FDA批準(zhǔn)治療這類患者的創(chuàng)新療法。這也是Viela Bio公司成立以來首款獲得FDA批準(zhǔn)的創(chuàng)新療法。該公司在2018年2月獲得2.5億美元A輪融資，從MedImmune獨立而出，正式成立不到兩年半，就收獲了FDA批準(zhǔn)的首款新藥！

NMOSD是一種罕見的嚴(yán)重神經(jīng)炎癥性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體（autoantibody）。這些靶向AQP4的自身抗體主要與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的星形膠質(zhì)細胞相結(jié)合，引發(fā)對視神經(jīng)、脊髓和大腦中保護神經(jīng)的髓鞘的攻擊?；颊叱霈F(xiàn)的癥狀包括視力喪失、癱瘓、神經(jīng)痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD發(fā)作會給神經(jīng)系統(tǒng)帶來更多損傷并且造成患者殘疾狀況加重。目前還沒有可以治愈這一疾病的療法。

Viela Bio公司成立時的目標(biāo)是靶向嚴(yán)重炎癥疾病和自身免疫疾病中的共通信號通路。該公司的首席執(zhí)行官姚正彬博士在接受藥明康德內(nèi)容團隊采訪時曾經(jīng)指出，在80多種自身免疫疾病里，共通的信號通路非常普遍。所以，針對某一種疾病，如果你能開發(fā)出一款靶向特定信號通路的新藥，它將有潛力在相關(guān)的疾病里也起到治療效果。

Inebilizumab是一款對CD19具有高度親和力的人源化單克隆抗體。CD19表達在多類B細胞上，其中包括分泌抗體的成漿細胞（plasmablasts）和漿細胞。通過與CD19抗原結(jié)合，inebilizumab能夠迅速將這些細胞從血循環(huán)中清除，從而降低自身抗體的產(chǎn)生，緩解患者癥狀。這款創(chuàng)新療法曾經(jīng)獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。

這一批準(zhǔn)是基于名為N-Momentum的關(guān)鍵性臨床試驗的結(jié)果。在這項研究中，230名患者隨機接受了inebilizumab單藥療法或者安慰劑的治療。這些患者包括213名AQP4抗體陽性的NMOSD患者。試驗結(jié)果表明：

Inebilizumab達到試驗的主要終點，在抗AQP4抗體陽性患者中，與安慰劑相比將NMOSD發(fā)作的風(fēng)險降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。

在接受治療6個月之后，89%的抗AQP4抗體陽性患者沒有出現(xiàn)疾病發(fā)作，對照組的這一數(shù)值為58%。

鑒于B細胞分泌的自身抗體在多種其它疾病中也起到重要作用，Viela Bio公司已經(jīng)向美國FDA遞交IND申請，在重癥肌無力和IgG4相關(guān)疾病患者中啟動3期關(guān)鍵性和2b期臨床試驗，檢驗inebilizumab的效果。目前，該公司的研發(fā)管線中還有兩款已經(jīng)進入臨床開發(fā)階段的在研療法。VIB4920旨在抑制CD40/CD40L共刺激通路，而VIB7734靶向先天細胞因子通路，抑制促炎癥細胞因子的過度產(chǎn)生。

2018年3月，姚正彬博士在接受藥明康德內(nèi)容團隊專訪時曾經(jīng)說到，如果5年后，哪怕該公司研發(fā)管線中只有一款新藥獲批來到患者身邊，對他們來說都是巨大的成功。我們祝賀Viela Bio提前達到這一里程碑，并且預(yù)祝他們再接再厲，開發(fā)出更多改變患者生活的創(chuàng)新療法。