6月18日，百濟神州宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）已確認(rèn)受理百悅澤®（澤布替尼）的上市許可申請（MAA），適用于既往接受過至少一項療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者或作為不適合化學(xué)免疫療法WM患者的一線治療方案。目前，百悅澤®在美國和中國以外國家地區(qū)尚未獲批。

華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見淋巴瘤，約占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，通常在確診后進展緩慢。在歐洲，每100萬男性中約有7例WM患者、每100萬女性中約有4例患者。

百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。

百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是我們向EMA遞交的首項申請，也是針對WM適應(yīng)癥的首項藥品注冊申請，在百悅澤®的開發(fā)歷程中具有重要意義。在公司開展的頭對頭ASPEN臨床試驗中，百悅澤®對比第一代BTK抑制劑伊布替尼，在WM患者中證實有效并在安全性及耐受性上產(chǎn)生了具有臨床意義的改善。在中國和美國，百悅澤®已在其他適應(yīng)癥中獲批，我們也很高興能夠繼續(xù)推動這項廣泛的全球開發(fā)項目以幫助B細(xì)胞淋巴瘤患者?！?

黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士補充道：“WM通常出現(xiàn)在年齡較大的患者中，百悅澤®對比伊布替尼在心血管疾病安全性上更有優(yōu)勢，我們希望這一點能夠幫助百悅澤®成為歐洲WM患者的首選治療方案?！?

百濟神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士評論道：“我們很高興能夠完成公司自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤®的首項EMA注冊申請，也期待在這項針對華氏巨球蛋白血癥的上市申請審評過程中與EMA進行溝通交流。我們要感謝參與臨床試驗的眾多患者和研究人員，以及致力于將這款潛在的新一代治療方案帶給廣大患者的百濟神州團隊。”

該項MAA中的臨床數(shù)據(jù)包括在2020年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）線上會議以及第25屆歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）線上年會中公布的用于評估澤布替尼對比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的隨機、開放性、多中心的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440）。MAA的安全性數(shù)據(jù)來自在6項臨床試驗中接受百悅澤®治療的779例B細(xì)胞惡性腫瘤患者。

百悅澤®于2019年11月14日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。2020年5月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。