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全球首個紅細胞成熟劑！百時美Reblozyl歐盟獲批

發(fā)布日期：2020-06-28 瀏覽次數(shù)：299

來源： 生物谷  
百時美施貴寶（BMS）與Acceleron制藥公司近日聯(lián)合宣布，歐盟委員會（EC）已批準Reblozyl（luspatercept），用于成人患者治療β地中海貧血（β-thalassemia）和骨髓增生異常綜合癥（MDS）相關(guān)的貧血。具體為：（1）用于成人患者治療與β地中海貧血相關(guān)的輸血依賴性貧血；（2）用于骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細胞（ring sideroblast，RS）、不適合或?qū)Υ偌t細胞生成素（EPO）應(yīng)答不足的極低、低、中危MDS成人患者，治療MDS導(dǎo)致的輸血依賴性貧血。
在美國，Reblozyl分別于2019年11月和2020年4月獲得批準：（1）用于需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血；（2）用于接受一種紅細胞生成刺激劑治療失敗、在8周內(nèi)需要輸注≥2個紅細胞（RBC）單位、骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細胞（RS）的極低危至中危骨髓增生異常綜合癥（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細胞且伴有血小板增多癥的骨髓增生異常綜合癥/骨髓增生性腫瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治療貧血。
值得一提的是，Reblozyl是美國和歐盟批準的第一個也是唯一一個紅細胞成熟劑，代表了一類新的療法，通過調(diào)節(jié)紅細胞成熟后期階段，來減少或消除定期輸注紅細胞的負擔。需要指出的是，在需要立即糾正貧血的患者中，Reblozyl不適用于作為紅細胞輸注的替代品。
Reblozyl治療β地中海貧血和MDS相關(guān)貧血的療效和安全性，分別在關(guān)鍵性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了證實。BELIEVE研究在輸血依賴性β地中海貧血患者中開展，MEDALIST研究在極低至中位MDS患者中開展。這2項研究均達到了主要終點和全部關(guān)鍵次要終點。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負擔顯著減少。
——BELIEVE：是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，在輸血依賴性β地中海貧血成人患者中開展，這些患者需要定期輸注紅細胞（每24周需要輸注6-20個單位紅細胞，且在此期間無輸血期不超過35天）。研究中，患者隨機分配，接受Reblozyl聯(lián)合最佳支持治療（BSC）治療，或安慰劑聯(lián)合BSC治療。該研究中，BSC包括：紅細胞輸注、鐵螯合藥物、使用抗生素、抗病毒、抗真菌治療，和/或根據(jù)需要提供營養(yǎng)支持。
結(jié)果顯示，在第13-24周期間，紅細胞輸注負擔較基線水平減少＞33%（至少減少2個單位）的患者比例，Reblozyl治療組顯著高于安慰劑組，達到了研究的主要終點。此外，該研究還達到了全部關(guān)鍵次要終點：第37-49周期間紅細胞輸注負擔減少＞33%、第13-24周或第37-48周期間紅細胞輸注負擔減少＞50%的患者比例，Reblozyl治療組均顯著高于安慰劑組。該研究中，Reblozyl治療組發(fā)生率高出安慰劑組超過5%的最常見不良事件（任何級別）包括：骨痛（19.7% vs 8.3%）、頭暈（11.2% vs 4.6%）、高血壓（8.1% vs 2.8%）、高尿酸血癥（7.2% vs 0%）。
——MEDALIST：是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期研究，在229例極低至中危MDS患者中開展，評估了luspatercept與安慰劑治療貧血的療效和安全性。這些患者存在環(huán)形鐵粒幼細胞（RS+）、需要輸注紅細胞，并且接受紅細胞生成刺激劑（ESA）治療已失敗、或?qū)SA不耐受、或不符合資格/不太可能對ESA治療產(chǎn)生反應(yīng)。研究中，患者以2:1的比例隨機分配接受luspatercept（n=153，每3周一次皮下注射1.0-1.75mg/kg體重）或安慰劑（n=76）。主要終點是研究第1-24周期間脫離紅細胞輸注（即紅細胞輸注非依賴RBC-TI）8周或更長時間。關(guān)鍵次要終點是研究第1-24周期間、第1-48周期間脫離紅細胞輸注12周或更長時間。
結(jié)果顯示，該研究達到了主要終點：與安慰劑組相比，luspatercept治療組在研究的前24周（第1-24周）脫離紅細胞輸注（RBC-TI）≥8周的患者比例具有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著提高（38% vs 18%，p＜0.001）。此外，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者達到關(guān)鍵次要終點的患者比例更高（第1-24周期間RBC-TI≥12周:28% vs 8%；第1-48周期間RBC-TI≥12周：33% vs 12%；兩組比較p＜0.001）。該研究中，與luspatercept相關(guān)的最常見不良事件（任何級別）包括疲勞、腹瀉、乏力、惡心和頭暈。不良事件發(fā)生率隨著時間的推移而降低。
Reblozyl的活性藥物成分為luspatercept，這是一種首創(chuàng)的（first-in-class）紅細胞成熟劑（EMA），可調(diào)節(jié)晚期紅細胞的成熟。該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結(jié)構(gòu)域與激活素IIB型受體（ActRIIB）胞外結(jié)構(gòu)域融合而成，作為一種配體陷阱，通過靶向結(jié)合可調(diào)節(jié)晚期RBC成熟的轉(zhuǎn)化生長因子（TGF）-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。
luspatercept由新基（已被BMS收購）與Acceleron制藥公司合作進行全球開發(fā)。目前，雙方也正在評估luspatercept治療促紅細胞生成刺激劑（ESA）初治、低危MDS患者（III期COMMANDS研究）和非輸血性β地中海貧血（II期BEYOND研究）以及骨髓纖維化的潛力。業(yè)界對luspatercept的商業(yè)前景也十分看好。去年底，EvaluatePharma發(fā)布報告《Vantage 2019 Preview》，盤點了全球20個最有價值的研發(fā)項目，luspatercept以31億美元的凈現(xiàn)值（NPV）位列第18位。
此前，華爾街著名投資銀行Jefferies分析師預(yù)測，Reblozyl的年銷售峰值將達到20億美元。

原文出處：European Commissionapproves Reblozyl (luspatercept) for the Treatment of Transfusion-Dependent Anemia in Adult Patients with Myelodysplastic Syndromes or Beta Thalassemia

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