今年上半年，美國FDA已批準25款創(chuàng)新藥。第三季度，還有多款新藥面臨FDA的重要審查決定。外媒BioPharmaDive指出，有5款新藥特別值得關注。

belantamab mafodotin

這是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），由葛蘭素史克（GSK）開發(fā)，用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。BCMA是一種重要的B細胞生物標志物，廣泛存在MM細胞表面，是一個熱門免疫治療靶點。目前，有多家藥企正在針對該靶點開發(fā)MM療法，且有多個療法接近關鍵里程碑，包括百時美施貴寶的CAR-T療法ide-cel。GSK的產(chǎn)品有望最先批準上市，成為全球首個BCMA靶點療法。

Belantamab mafodotin預計將在本月獲得FDA批準。值得注意的是，該藥與一種角膜病變的眼部相關副作用相關，而其他競爭療法可能在更高的療效和更易控制的副作用方面提供競爭優(yōu)勢。今年5月，ide-cel遭FDA拒絕受理，在歐盟已進入加速評估，有潛力成為首個上市的BCMA CAR-T細胞療法。

viltolarsen

該藥由日本新藥株式會社子公司NS Pharma開發(fā)，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。2016年，Sarepta公司藥物Exondys 51獲得FDA批準治療DMD，這是該機構近期歷史上最具爭議的決定之一，該藥是一種被稱為“外顯子跳過”的基因治療方法，是第一個專門針對DMD患者的藥物。2019年底，Sarepta第二款藥物Vyondys 53被批準用于不同類型的DMD患者。

Viltolarsen旨在治療與Vyondys 53相同的DMD患者，作用機制與上述兩款藥物相似。不過，在發(fā)表于JAMA Neurology雜志上的研究結果表明，該藥可能比Vyondys 53更好，盡管在不同試驗中比較藥物可能會產(chǎn)生誤導。與Sarepta一樣，NS也向FDA提供了有限的證據(jù)，支持viltolarsen申請的研究主要測試了藥物是否增加了肌營養(yǎng)不良蛋白的產(chǎn)生，特別是缺乏安慰劑對照。

然而，在批準了Exondys 51和Vyondys 53之后，F(xiàn)DA似乎已經(jīng)表示，愿意接受早期數(shù)據(jù)，只要有足夠說服力。針對viltolarsen，F(xiàn)DA預計將在8月作出決定。

filgotinib

該藥由吉利德與Galapagos合作開發(fā)，治療類風濕性關節(jié)炎（RA）正在接受FDA審查。該藥是雙方研究合作的重心，該合作最初于2015年簽署，在去年通過51億美元協(xié)議進行了擴展。

作為JAK抑制劑家族的成員，filgotinib首先針對的是RA。目前已有另外3種JAK抑制劑被批準治療RA，分別為輝瑞Xeljanz、禮來Olumiant、艾伯維Rinvoq。不過，華爾街部分分析人士認為，filgotinib比其他JAK抑制劑更安全，但FDA似乎將血栓風險視為該類藥物的特征。吉利德和Galapagos仍認為filgotinib可以脫穎而出，并指望著8月份FDA的批準來證明這一點。

roctavian

該藥是一款基因療法，由BioMarin開發(fā)，用于治療A型血友病。如果獲批，對于仍在興起的基因治療領域來說將是一個重要的時刻。雖然該藥并不會是第一個批準的基因療法，但Roctavian有望成為第一個血友病基因療法。

Roctavian也反映了基因療法可以提供的實質性好處。研究表明，這種療法基本上消除了出血事件，能夠大大減少患者對凝血因子替代療法的依賴程度。重要的是，在接受Roctavian一次性給藥多年后，許多患者仍繼續(xù)維持無出血事件和擺脫輸注凝血因子的治療益處。

BioMarin計劃將Roctavian的價格定為300萬美元。該公司的理由是，當采用凝血因子替代療法時，重度A型血友病的每年花費高達100萬美元。相比之下，Roctavian的價值顯而易見。最近，該公司公布了早期臨床試驗患者的4年隨訪數(shù)據(jù)，雖然患者體內的凝血因子活性水平隨著時間的推移似乎在下降，但仍然產(chǎn)生凝血因子VIII蛋白，而在A型血友病患者中，這種VIII蛋白水平嚴重降低或缺失。

risdiplam

該藥由羅氏和PTC Therapeutics開發(fā)，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA），預計在8月24日獲得FDA的審查決定。如果獲批，該藥將為SMA提供第三種療法，第一種口服療法。

羅氏和PTC表示，risdiplam與市面上的兩種療法相比具有優(yōu)勢。渤健的Spinraza是第一個SMA療法，需要通過脊柱注射給藥，諾華的一次性基因療法Zolgensma則通過靜脈注射治療SMA嬰兒。羅氏和PTC向FDA提交了涵蓋嬰兒到成人及不同疾病嚴重程度廣泛類型患者的研究數(shù)據(jù)，然而，這樣的做法卻導致FDA將其審查延長了3個月，以便審查來自一項針對不那么嚴重的青少年和成人SMA的研究數(shù)據(jù)。

Risdiplam是一種口服液體，口服后呈全身分布，可持續(xù)增加中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織的SMN蛋白水平，已顯示可改善全部3種類型SMA患者的運動功能。如果獲批，該藥將成為治療所有3種類型SMA的第一個口服藥物。