7月8日，Concert制藥公司宣布FDA授予口服JAK抑制劑CTP-543治療成人中重度斑禿突破性療法資格。斑禿屬于自身免疫性疾病，是人體免疫系統(tǒng)攻擊毛囊而造成頭皮或身體的局部不完全或完全毛發(fā)脫落。斑禿影響美國大約70萬人口，貫穿整個年齡段，男女均可見。斑禿會帶來嚴重的心理健康疾病，比如焦慮、抑郁。FDA目前尚未批準任何用于治療斑禿的藥物。

FDA此次決定主要是基于II期臨床研究中CTP-543治療中重度斑禿患者的出色療效。該II期研究采用隨機、雙盲、安慰劑對照、序貫劑量設計，主要評估CTP-543在成人中重度斑禿患者中的安全性和療效。149例患者隨機分組，分別給予每日2次CTP-543 4, 8, 12mg 或安慰劑，研究主要終點是第24周的脫發(fā)嚴重程度工具（SALT）評分相對基線改善≥50%。

結果顯示，CTP-543 8mg和12mg治療組第24周時的SALT評分相對基線分別平均改善78%和86%，兩組SALT評分較基線降低≥50%的患者比例與安慰劑對照組相比具有統(tǒng)計學差異（58% vs 47% vs 9%, p＜0.001），到達了研究的主要終點。

此外，每日2次8mg和12mg治療組第24周時SALT評分≤20的患者數(shù)量相比安慰劑對照組也有顯著差異。該指標將是Concert后續(xù)開展CTP-543關鍵注冊研究設置的終點指標。從治療應答上看，12mg比8mg產生應答更快，二個有效劑量的差異也將在后續(xù)III期研究中正式評估。安全性方面，CTP-543耐受性良好，12mg劑量組有1例嚴重不良事件，但是患者在經(jīng)過短暫停藥后最終仍完成了臨床研究。