Concert Pharmaceuticals公司今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予該公司的口服Janus激酶（JAK）抑制劑CTP-543突破性療法認(rèn)定，用于治療中重度斑禿成人患者。FDA突破性療法認(rèn)定有望加快這一創(chuàng)新療法的研發(fā)和審評過程。

斑禿是一種自身免疫性疾病，免疫系統(tǒng)攻擊毛囊，導(dǎo)致頭皮和身體上的毛發(fā)部分或全部脫落。頭皮是最常受累的部位，但任何生發(fā)部位均可單獨(dú)或與頭皮一起受累。這一疾病可能影響患者終生，男女均可發(fā)病。斑禿可導(dǎo)致嚴(yán)重的心理后果，包括焦慮和抑郁。目前還沒有被FDA批準(zhǔn)用于治療斑禿的藥物。

CTP-543是JAK1和JAK2的口服選擇性抑制劑，它是一種氘代魯索替尼（ruxolitinib ）類似物，具有不同的藥代動(dòng)力學(xué)特征。FDA曾經(jīng)授予CTP-543治療斑禿的快速通道資格。

FDA的突破性療法認(rèn)定是基于一項(xiàng)在中重度斑禿患者中開展的隨機(jī)雙盲，含安慰劑對照的2期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。2019年9月，Concert公司報(bào)告，接受CTP-543（8 mg，每日2次；或12 mg，每日2次）治療的患者達(dá)到了主要療效終點(diǎn)。根據(jù)脫發(fā)嚴(yán)重程度評分（SALT）測量，在24周時(shí)與基線相比，脫發(fā)嚴(yán)重程度改善超過50%的患者比例顯著優(yōu)于安慰劑（p<0.001）。作為CTP-543臨床開發(fā)的下一步，Concert計(jì)劃在今年第四季度啟動(dòng)3期臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步檢測8 mg和12 mg給藥方案的療效。

▲CTP-543的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果（圖片來源：Concert公司官網(wǎng)）

Concert公司總裁兼首席執(zhí)行官Roger Tung博士說：“我們很高興FDA認(rèn)識到CTP-543作為一種斑禿創(chuàng)新療法的治療潛力。我們的目標(biāo)是盡快將這種潛在新療法帶給患者。我們期待與FDA密切合作，加快CTP-543的開發(fā)?！?

參考資料：

[1] CONCERT PHARMACEUTICALS RECEIVES FDA BREAKTHROUGH THERAPY DESIGNATION FOR CTP-543 FOR THE TREATMENT OF ALOPECIA AREATA. Retrieved July 8, 2020, from https://ir.concertpharma.com/news-releases/news-release-details/concert-pharmaceuticals-receives-fda-breakthrough-therapy