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lumasiran英國獲批治療原發(fā)性高草尿酸癥1型根本病因

發(fā)布日期：2020-07-16 瀏覽次數(shù)：173

來源：生物谷

Alnylam制藥公司是RNAi療法開發(fā)領域的全球領導者，其藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲批，成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。2019年11月，Givlaari（givosiran，皮下制劑）獲批，成為全球獲批的第二款RNAi藥物，同時也是GalNAc偶聯(lián)RNA療法的全球首次批準，標志著精密基因藥物開發(fā)的一個重大里程碑。

目前，Alnylam公司另一款RNAi藥物lumasiran正在接受美國食品和藥物管理局（FDA）的優(yōu)先審查、歐洲藥品管理局（EMA）的加速批準，該藥用于治療原發(fā)性高草酸尿癥1型（PH1）。FDA已指定目標行動日期為2020年12月3日。

近日，英國藥品和保健品管理局（MHRA）針對lumasiran進入藥品早期獲取計劃（EAMS）發(fā)布了一份積極的科學意見。根據(jù)這一決定，英國符合資格的PH1患者（其中許多是兒童）可以在lumasiran獲得歐盟委員會（EC）批準之前，就獲取到該藥治療。

EAMS的目標是為英國患者提供創(chuàng)新的、未經(jīng)批準的藥物，這些患者中有很高的臨床需求未得到滿足。該計劃所包括的藥物是那些旨在治療、診斷或預防嚴重衰弱或危及生命的疾病的藥物，而這些疾病沒有足夠的治療選擇。

PH1是一種極為罕見的疾病，其特點是草酸生成過多，可導致終末期腎?。‥SKD）和其他全身并發(fā)癥。在歐洲和美國，每百萬人中有1-3人患有PH1；在英國，估計有100例患者被診斷為PH1。目前的治療方法并不能防止草酸鹽過量產(chǎn)生，只是減輕對腎臟的損害，延緩ESKD的進展。PH1晚期腎病患者需要透析，以幫助過濾血液中的廢物，直到他們有資格接受雙重或順序肝/腎移植。但是長期透析和移植后并發(fā)癥嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

Alnylam公司英國經(jīng)理Brendan Martin表示：“將lumasiran通過EAMS提供，這一積極的科學意見，對PH1患者及其家庭是一個大好消息，目前這些患者的治療選擇非常有限，迫切需要新的藥物來解決這種極罕見疾病的根本病因，并對疾病表現(xiàn)產(chǎn)生有利影響。這項決定將允許英國符合資格的PH1患者盡早獲得lumasiran治療。”

MHRA的決定基于lumasiran對PH1患者的影響及其安全性的評估，包括來自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的數(shù)據(jù)。該研究結果已在今年6月初舉行的歐洲腎臟協(xié)會-歐洲透析和移植協(xié)會（ERA-EDTA）國際大會上公布。結果顯示，lumasiran顯著減少了肝臟中草酸的生成，同時展示出令人鼓舞的安全性和耐受性。詳細數(shù)據(jù)見：ILLUMINATE-A研究報告。

PH1是一種超級罕見、進行性、毀滅性疾病，影響腎臟和其他重要器官，該病由過量的草酸生成引起，尿草酸水平升高與進展到終末期腎病和其他全身并發(fā)癥相關。PH1可導致腎衰竭，具有顯著的發(fā)病率和死亡率，目前尚無批準的治療方法。該病影響嬰兒、兒童和成人，患者面臨著反復和痛苦的結石事件，以及腎功能進行性和不可預測的下降，最終導致終末期腎病，需要進行強化透析，作為肝/腎雙重移植的橋梁。PH1通常在兒童期發(fā)病，需要立即進行有效的干預，晚期患者除了透析之外別無選擇，而肝移植是目前唯一解決疾病根源的治療方法。

lumasiran是一種靶向羥基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi藥物，開發(fā)用于原發(fā)性高草酸尿癥1型（PH1）的治療。HAO1編碼乙醇酸氧化酶（GO）。因此，通過沉默HAO1和消耗GO酶，lumasiran可抑制肝臟中草酸（直接參與PH1病理生理學的代謝物）的產(chǎn)生并使其正?；瑥亩鴿撛诘刈柚筆H1疾病的進展。

lumasiran是第一種顯示出顯著減少尿草酸排泄量的療法。來自III期ILLUMINATE-A研究的結果證實，lumasiran顯著減少了肝臟中草酸的生成，有潛力解決PH1的內(nèi)在病理生理學問題，并有潛力對PH1患者產(chǎn)生有意義的臨床影響。在美國，lumasiran已被FDA授予治療PH1的兒科罕見病資格、孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD）。在歐盟，lumasiran已被授予孤兒藥資格（ODD）、優(yōu)先藥物資格（PRIME）。這些資格認定，共同強調(diào)了lumasiran解決PH1潛在病理生理學問題的潛力。

lumasiran采用了Alnylam公司最新的增強穩(wěn)定化學ESC-GalNAc共軛技術開發(fā)，該技術可使皮下給藥具有更強的效力和持久性，并具有一個寬泛的治療指數(shù)。目前，Alnylam公司正在開展另外兩項全球性III期研究：（1）ILLUMINATE-B，評估lumasiran治療年齡＜6歲的PH1患者，預計2020年年中獲得結果；（2）ILLUMINATE-C，評估lumasiran治療伴有晚期腎臟病的所有年齡段PH1患者，預計2021年獲得結果。

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