中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）網(wǎng)站最新公示，安斯泰來(lái)（Astellas）的富馬酸吉瑞替尼片已于7月21日被納入擬優(yōu)先審評(píng)名單，理由是“符合附條件批準(zhǔn)的藥品”。吉瑞替尼是下一代FLT3酪氨酸激酶抑制劑，已在美國(guó)、日本和歐洲等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批上市，治療復(fù)發(fā)性或難治性FLT3突變急性髓系白血病成年患者。值得一提的是，吉瑞替尼曾被美國(guó)FDA授快速通道資格、孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格。

截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

吉瑞替尼（gilteritinib）是安斯泰來(lái)與日本壽制藥株式會(huì)社(Kotobuki Pharmaceutical)合作開(kāi)發(fā)的下一代FLT3酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，屬于每日一次口服療法，可用于治療攜帶FLT3基因突變的復(fù)發(fā)或難治性急性骨髓性白血病（AML）患者。安斯泰來(lái)?yè)碛性撍幬镌谌虻莫?dú)家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。

臨床前研究表明，吉瑞替尼能夠?qū)Υ蠹s1/3急性髓系白血病患者中發(fā)現(xiàn)的兩種常見(jiàn)FLT3突變——FLT3-ITD和FLT3-TKD產(chǎn)生抑制作用。FLT3-ITD是一種常見(jiàn)的驅(qū)動(dòng)突變，疾病負(fù)擔(dān)高、預(yù)后效果差。與此同時(shí)，吉瑞替尼能夠在體內(nèi)持續(xù)維持對(duì)FLT3活性的抑制，并且不容易產(chǎn)生骨髓抑制。它還能抑制名為Axl的受體酪氨酸激酶，從而阻斷一條讓腫瘤細(xì)胞產(chǎn)生抗性的潛在機(jī)制。

目前，吉瑞替尼已在美國(guó)、日本、加拿大、巴西和歐洲多個(gè)國(guó)家獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性FLT3突變急性髓系白血病成年患者。在美國(guó)，F(xiàn)DA曾授予吉瑞替尼快速通道資格、孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格。

在中國(guó)，吉瑞替尼的上市申請(qǐng)于今年4月獲得受理。根據(jù)安斯泰來(lái)早前發(fā)布的新聞稿，吉瑞替尼在中國(guó)申請(qǐng)的適應(yīng)癥為——用于治療FLT3突變陽(yáng)性（FLT3mut+）的復(fù)發(fā)或難治性（治療抵抗）急性髓系白血病成人患者。本次被納入擬優(yōu)先審評(píng)的理由是“符合附條件批準(zhǔn)的藥品”。這意味著該藥有望加速在中國(guó)獲批。

AML是一種骨髓造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞出現(xiàn)癌變導(dǎo)致的惡性血癌。激活FLT3酪氨酸激酶的基因突變是AML患者中最經(jīng)常出現(xiàn)的遺傳變異，約30%的AML患者會(huì)受到FLT3基因突變的影響。FLT3突變陽(yáng)性的急性髓系白血病患者預(yù)后非常差，挽救化療后的生存期中位數(shù)不到6個(gè)月，患者急需新的治療選擇。