今日，基石藥業(yè)宣布美國(guó)FDA已授予其PD-1抗體CS1003孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌。CS1003是基石藥業(yè)腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前已開(kāi)展了多項(xiàng)聯(lián)合治療的臨床研究，其中CS1003聯(lián)合樂(lè)伐替尼一線(xiàn)治療晚期肝癌患者的全球多中心3期注冊(cè)臨床研究正在入組。

美國(guó)FDA“孤兒藥資格認(rèn)定”源自《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)用于治療罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認(rèn)定的新藥，有機(jī)會(huì)獲得7 年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。除此之外，F(xiàn)DA對(duì)孤兒藥有稅費(fèi)優(yōu)惠、減免處方藥使用者費(fèi)用、研發(fā)資助和方案協(xié)助、快速審批通道等一系列的配套措施。

CS1003是一種靶向人程序性細(xì)胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重組IgG4單克隆抗體，正在開(kāi)發(fā)用于多種腫瘤的免疫治療。與已經(jīng)獲批、或者正在臨床試驗(yàn)的大多數(shù)結(jié)合人源及猴PD-1的單克隆抗體相比，CS1003不僅能夠結(jié)合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠腫瘤模型的藥效測(cè)試中，CS1003表現(xiàn)出獨(dú)特的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。CS1003的1期臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢诎闹蕖⑿挛魈m和中國(guó)同步進(jìn)行。同時(shí)，CS1003聯(lián)合樂(lè)伐替尼一線(xiàn)治療晚期肝癌患者的全球多中心3期注冊(cè)臨床研究，也正在入組。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“肝細(xì)胞癌是一種侵襲性極強(qiáng)的疾病，中國(guó)又是肝癌大國(guó)，加上缺乏有效治療藥物，導(dǎo)致患者整體預(yù)后較差。CS1003是基石藥業(yè)腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前對(duì)其已開(kāi)展了多項(xiàng)聯(lián)合治療的臨床研究。美國(guó)FDA授予CS1003孤兒藥資格，是對(duì)缺乏有效治療手段的肝細(xì)胞癌患者的一大福音?！?

基石藥業(yè)政府與注冊(cè)事務(wù)高級(jí)副總裁王三虎先生表示：“CS1003是基石藥業(yè)自主研發(fā)的PD-1單抗，與已經(jīng)上市和在研的PD-1抗體相比有明顯的差異化優(yōu)勢(shì)。此次美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定是CS1003全球戰(zhàn)略布局的一個(gè)重要進(jìn)展，我們將繼續(xù)致力于在肝細(xì)胞癌這樣的復(fù)雜癌種中，探索其聯(lián)合療法的有效性與安全性，以解決患者的臨床治療之需?！?

參考資料

[1]基石藥業(yè)宣布PD-1抗體CS1003被美國(guó)FDA授予孤兒藥資格. Retrieved Jul 22，2020, from 基石藥業(yè)官微