MyoKardia公司今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予該公司開發(fā)的mavacamten突破性療法認定，用于治療癥狀性、梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）。Mavacamten是一種新型、口服心肌肌球蛋白變構調節(jié)劑。

HCM是一種慢性進行性疾病，可導致多種衰弱癥狀和心臟功能障礙。據新聞稿中的統(tǒng)計數(shù)據顯示，每500人中就有一人受到HCM的影響。造成HCM最常見的原因是肌節(jié)的心肌蛋白發(fā)生突變。該疾病也是年輕人心臟驟停的常見原因。大部分患者在日常生活中不會有任何癥狀。但少數(shù)患者會出現(xiàn)心肌梗阻等癥狀，他們的疾病也被稱為癥狀性、梗阻性肥厚性心肌病。這一部分患者雖然罕見，但卻遭受了極大的健康風險。HCM還與心室顫動、卒中、心力衰竭和猝死的風險增加有關，急需新藥來進行患者的治療。

Mavacamten是一款創(chuàng)新的口服心肌肌球蛋白別構調節(jié)劑，有望能減少患者的心臟過度收縮癥狀。在臨床和臨床前研究中，mavacamten可以降低心壁應激的生物標志物，減輕過度的心肌收縮力和增加舒張順應性。2016年4月，美國FDA授予mavacamten治療HCM患者的孤兒藥資格。

這一突破性療法認定的授予是基于一項關鍵性3期臨床研究的積極結果。試驗結果顯示，與安慰劑組相比，mavacamten的治療使患者實現(xiàn)了運動能力變化（VO2峰值）的改善，以及紐約心臟協(xié)會功能等級（NYHA）的改善，達到了該試驗的主要研究終點。此外，在所有次要終點上，mavacamten也顯示了具有統(tǒng)計學意義的改善。次要終點包括運動后左心室流出道（LVOT）壓力梯度峰值水平，NYHA，VO2峰值，以及HCM癥狀問卷呼吸困難評分的改善。

▲Mavacamten的療效數(shù)據（圖片來源：MyoKardia公司官網）

“HCM目前沒有獲批靶向療法，F(xiàn)DA的突破性療法認定，凸顯了梗阻性HCM患者的重大未滿足需求，以及mavacamten產生的非常鼓舞人心的臨床結果，”MyoKardia公司的首席執(zhí)行官Tassos Gianakakos先生說：“我們期待著與FDA密切合作，尋求監(jiān)管批準，以便將mavacamten帶給HCM患者?！?

MyoKardia目前正在準備mavacamten的新藥申請（NDA），計劃在2021年第一季度提交給FDA。

參考資料：

[1] MyoKardia Announces Receipt of Breakthrough Therapy Designation from FDA for Mavacamten for the Treatment of Symptomatic, Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved July 23, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/23/2066908/0/en/MyoKardia-Announces-Receipt-of-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Mavacamten-for-the-Treatment-of-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy.html